바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬스가 RNA 기반 알츠하이머 치료제 초기 연구 데이터 발표했다. 바이오젠이 개발해 이미 FDA 승인을 받은 ‘에듀헬름’(Aduhelm)과는 또 다른 약물이어서 눈길을 모으고 있다.

양사는 27일(현지시간)는 공동 개발 중인 알츠하이머병 실험약물 중 하나가 안전하고 효과적인 초기 징후를 보였다고 밝혔다.

소규모 위약 대조 연구의 첫 번째 부분에서 얻은 결과에 따르면 ‘BIIB080’으로 알려진 이 약물은 안전하고 내약성이 있으며 이 약을 투여받은 환자 중 심각한 부작용이 나타나지 않았다. 또한 BIIB080으로 치료받은 환자는 알츠하이머와 관련된 타우단백질이 감소했다.

양사는 현재 3가지 용량의 약물을 테스트하고 있으며 연구진은 타우 수치의 용량 의존적 감소를 관찰했다. 마지막 투여 2개월 후 4주마다 BIIB080을 투여한 저용량군은 30%, 중용량군은 40%, 고용량군은 49%의 타우 수치 감소를 보였다. 12주에 한 번 고용량을 투여받은 그룹에서는 42% 감소했다.

개발 중인 다른 알츠하이머병 약물과 달리 BIIB080은 타우 단백질을 만드는데 사용되는 세포 명령을 차단하도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드(Antisense Oligonucleotide)를 이용한다.

RNA의 특정 분자에 결합할 수 있는 DNA 또는 RNA의 작은 조각을 안티센스 올리고뉴클레오티드 혹은 안티센스제(antisense agent)라고 하는데 이것은 RNA가 단백질을 만드는 능력을 차단하거나 다른 방식으로 작용한다. 안티센스제는 세포 증식에 필요한 단백질 생산을 차단하는 데 사용될 수 있다. 여러 종류의 암치료에 대한 연구가 진행 중이다. 바이오젠은 이미 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 ‘토퍼센’(Tofersen) 의 약효를 증강시키기 위해 안티센스 올리고뉴클레오티드를 이용하고 있다.

아이오니스의 연구진인 프랭크 벤네트 박사는 성명에서 “이 연구 결과는 알츠하이머병 치료를 위한 BIIB080의 추가 조사를 뒷받침하며, 안티센스 매개 타우 단백질 억제가 다른 타우병증에 대한 실행 가능한 치료적 접근이 될 수 있음을 시사한다”고 말했다.

바이오젠은 BIIB080 연구의 첫 번째 부분이 완료되었으며 두 번째 부분이 진행 중이라고 밝혔다. 두 번 째는 1년의 치료와 4~6개월의 치료 후 기간(post-treatment period)을 포함하는 개방형 장기 연장 연구다.

시장에서는 이번 결과가 에듀헬름의 논란을 잠재우고 또 다른 신뢰 회복의 계기가 될지 주목하고 있다.

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