siRNA는 짧은 이중 가닥의 RNA 유전물질로 세포 내 특정 유전자를 분해해 단백질로 발현되는 것을 강력하게 저해하는 작용을 한다.

최근에 그 작용기전이 밝혀진 siRNA는 기존 저분자량 약물이나 단백질약물로 치료하기 어려운 난치성 질병의 강력한 치료제로 최근 각광을 받고 있어 꿈의 신약이라 불린다.

불과 지난 10년 사이에 발견된 siRNA는 신개념의 핵산 의약품으로, 향후 엄청난 규모의 시장을 형성하리라 기대가 되고 있다.

그러나 siRNA를 치료제로 개발하기 위해 효과적 약물전달시스템의 개발이 관건으로 로슈(Roche)와 같은 다국적 제약 회사들이 이미 몇가지 siRNA 전달기술 확보에 이미 수조원대의 비용을 지불한 바 있다.

이번에 박교수팀은 화학적 결합 방법을 이용해 siRNA 단량체를 여러 개로 이어서 분자량이 증가되고 유연성이 있는 전혀 새로운 개념의 다중 접합체를 제조했다.

이를 독성이 적은 양이온성 고분자와 안정된 나노복합체를 만들어, 단백질 발현 저해 효율이 매우 월등하고, 면역반응이 적은 혁신적 나노약물전달시스템을 개발했다.

박교수와 목혜정 박사(KAIST 생명과학과)팀에 의해 개발된 이 기술은 교육과학기술부 바이오신약장기사업단 지원으로 수행됐다.

박교수는 “이번 연구는 siRNA가 실제로 임상에서 유전자 치료제로서 사용될 수 있다는 입증하는 연구성과다”며 “이 원천기술에 대해 국내외 지적재산권을 확보하고 해외 다국적제약 기업에 기술이전을 추진 중이다”고 말했다.