글로벌 면역항암제 전문기업 지놈앤컴퍼니(대표 배지수ㆍ박한수)의 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences)가 미국 현지시각으로 16일 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 ‘SB-121’의 첫 환자 투약을 성공적으로 마치며, 자폐증 분야 혁신신약(First-in-class) 개발에 한 걸음 더 다가갔다고 17일 밝혔다.

뇌질환 마이크로바이옴 치료제 SB-121은 생균기반의약품(LBP)를 활용한 혁신신약 자폐스펙트럼(ASD) 치료제로 전임상시험에서 자폐증 완화에 영향을 미치는 것으로 알려진 옥시토신(Oxytocin) 분비 증가가 확인된 바 있다. SB-121은 건강한 산모의 모유 안에 있는 락토바실러스 루테리(Lactobacillus.reuteri) 균주로 마이크로바이옴 균주 효능을 극대화하는 사이오토 바이오사이언스의 독자 플랫폼 ‘ABT 플랫폼’(Activated Bacterial Therapeutics) 기술이 적용되어 균주의 체내 안정성과 효능을 높인 것이 특징이다.

이번 임상에서 사이오토 바이오사이언스는 다수의 자폐증 환자를 대상으로 SB-121의 안전성과 내약성을 확인하고 주요 기전으로 알려진 체내 옥시토신 수치의 변화도 함께 확인할 예정이다. 임상이 진행되는 미국 신시내티 어린이병원(Cincinnati Children’s Hospital Medical Center)은 US News & World Report가 발표한 2021~22년도 미국 최고병원 평가 어린이병원 부문에서 상위 5개 병원 안에 드는 등 세계적으로 권위있는 어린이병원 중 한 곳이다.

SB-121은 이번 첫 환자 투약을 시작으로 2022년에 자폐증 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다. 뿐만 아니라 작년 11월에 FDA로부터 승인받은 신생아괴사성장염(NEC) 환자 대상 임상 1/2상 진입 역시 진행하며 SB-121에 대한 적응증도 확대해 나갈 예정이다.

지놈앤컴퍼니 자회사 사이오토 바이오사이언스 Joe Trebley 대표는 “이번 임상시험은 장-뇌-축(Gut-Brain-Axis)이론에 기반한 마이크로바이옴 뇌ㆍ신경 질환 치료제 개발 가능성을 보여준 유의미한 성과” 라며 “자사가 보유한 ABT 플랫폼 기술과 SB-121을 통해 자폐증 분야의 혁신신약 개발 목표에 다가갈 것”이라고 말했다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “지놈앤컴퍼니는 면역항암 마이크로바이옴 치료제를 넘어 뇌질환, 산과질환, 피부질환에 이르기까지 다양한 적응증의 마이크로바이옴 치료제 파이프라인을 개발 중으로 무궁무진한 성장가능성을 가지고 있다”며 “향후, 면역항암 마이크로바이옴 치료제 개발에 그치지 않고 다양한 질환군에 대한 적응증 확보 및 신규타깃 면역항암제 개발을 통해 글로벌 바이오 기업으로 거듭나기 위해 노력할 것” 이라고 말했다.

한편, 미국질병통제예방센터(CDC)에 따르면 2020년 전세계 54명의 아이들 중 1명이 자폐증 진단을 받는 것으로 알려졌다. 자폐증은 모든 인종과 민족, 국가에서 발생하는 질병으로 지금까지 뚜렷한 치료제가 없는 시장이다.