영국 국립보건임상연구원(NICE)은 가이드라인 초안에서 일라이 릴리의 ‘버제니오스’(Verzenios 아베마시클립)를 전이성 유방암 치료제로 노바티스의 FLT3 저해제 ‘라이답’(미도스타우린)을 희귀혈액암 치료에 사용토록 권고했다.

NICE는 이달 중순에 발표한 가이드라인 초안에서 릴리의 CDK4/6 억제제 버네니오스와 항 에스트로겐제인 ‘풀베스트란트’(fulvestrant 파슬로덱스)와 병용요법으로 HER2 음성 진행성 전이성 유방암 치료제로 권장했다. NICE는 영국 국민보건서비스(NHS)의 초기 지침 발표 이후 릴리가 제출 한 새 의료 경제모델 데이터에 따라 권장키로 방침을 바꿨다.

이번 지침에 의해 이 약은 아로마타제 억제제(aromatase inhibitor) ‘아로마신’(Aromasin)과 mTOR 억제제 ‘에베로리무스’(Everolimus) 투여 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있다. 이 약 투여 적격 환자는 영국에서 약 2500명으로 추정된다.

마인더트 보이슨(Meindert Boysen) NICE 보건기술평가센터 소장은 “아로마신+에베로리무스 병용요법이 삶의 질(QOL)에 미치는 영향은 화학요법제와 비슷한 수준으로 내약성이 낮다”면서 “우리는 버제니오스+풀베스트란트 병용요법이 내분비요법제로 치료한 진행성 유방암 환자에게 새로운 치료 옵션으로 추천한다”고 말했다. NICE는 최종 지침을 올해 9월에 발표할 예정이다.

한편 NICE는 라이답을 성인 진행성 전신 비만세포증(systemic mastocytosis) 치료에 사용하도록 권고했다.

전신 비만세포증은 체내 염증을 유발해 면역체계에 핵심적인 역할을 하는 비만세포(mast cells)라는 특정 혈액세포가 과도하게 발생하는 희귀질환이다. 중증 전신 비만세포증은 피부, 내장, 뼈 등 신체조직에 비만세포가 모인다. 비만세포증은 공격성 전신 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신 비만세포증, 비만세포 백혈병 등 3가지 하위 유형이 있고 설사와 구토, 아나필락시스 등 증상이 나타난다. 다양한 아형으로 인해 표준 치료법은 없고 증상을 없애는 대증요법이 쓰여왔다.

새로운 지침 초안은 약 170명의 환자가 국민건강보험에서 이용할 수 있는 첨단 전신 비만세포증의 첫 표적 치료제인 라이답으로 치료할 수 있게 된다. 이 치료제는 하루에 두 번 먹는 경구용으로 이 질환에 관여하는 여러 효소를 차단하는 작용을 한다.

임상에서 라이답은 여러 대조군 치료제에 비해 전신 비만세포증 환자의 생존율을 향상시킨 것으로 알려졌다. 다만 라이답을 복용하는 환자의 삶의 질에도 상당한 개선이 있지만 효과에 대한 증거는 불확실하다.

마인더트 보이슨 NICE 보건기술평가센터 소장은 "비만세포증 환자들은 굉장히 어려운 증상을 겪고 있어 라이답으로 치료받지 못할 경우 환자들의 수명과 삶의 질이 제한적이어진다는 점을 고려해 이 치료제에 대한 접근성을 확대했다"고 밝혔다.

한편 라이답은 국내에서 지난 2019년 2월 희귀의약품으로 2 개의 적응증에 대해 시판허가를 획득했다. 하지만 아직까지 보험급여 목록에 등재되지 않은 상태다.