중국 제약사 베이진(BeiGene)은 희귀 혈액암인 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 치료제로 ‘브루킨사(Brukinsa 자누브루티닙ㆍ사진)이 미국 FDA로부터 적응증 추가 승인을 받았다고 현지시간 1일 발표했다.

브루킨사는 2019년 FDA로부터 이전에 최소 하나 이상의 치료를 받은 성인 외투세포림프종(MCL) 치료제로 승인한 바 있다.

베이진의 혈액학부문 최고의료책임자 제인 후앙(Jane Huang) 박사는 “브루킨사의 두 번째 적응증 승인을 기쁘게 생각하며 임상(ASPEN)에서 입증된 개선된 치료 결과로 환자의 삶에 긍정적 영향을 줄 수 있다”고 밝혔다.

그는 이어 “브루킨사는 미국에서 2건의 승인을 포함해 지난 2년 사이에 11건의 승인을 획득하면서 B세포 악성종양에 대한 치료 옵션으로서 유용성을 입증하고 전 세계 환자에게 혜택을 줄 수 있도록 확대되고 있다”면서 "우리는 광범위한 글로벌 임상 프로그램으로 브루킨사를 계속 평가할 것이며 동종 최고 의약품으로 자리매김하기 위한 추가 증거를 확보할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

미국 하버드 의과대학 및 다나파버 암연구소 스티븐 트리온( Steven Treon) 박사는 “ASPEN 임상은 브루킨사가 발덴스트롬 마크로글로불린혈증에서 고활성의 BTK 억제제라는 증거를 제공했으며 1세대 BTK 억제제와 비교했을 때 임상적으로 여러 가지 중요한 부작용에 대해 내약성이 개선된 강력한 증거를 입증했다”면서 “브루킨사 승인은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증에서 중요한 새로운 표적 치료 옵션을 제공한다”고 설명했다.

브루킨사에 대한 FDA 승인은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자를 대상으로 브루킨사와 ’임브루비카‘(이브루티닙)를 비교한 다기관, 개방표지 임상 3상(ASPEN) 결과를 기초로 한다. MYD88 돌연변이가 있는 환자 201명이 등록된 임상의 1차 평가변수는 전체 치료의향(ITT) 집단에서 독립적인 검토위원회에 의해 평가된 매우 좋은 부분 반응률(VGPR)이었다.

수정된 IWWM-6(modified Sixth International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia) 기준에 따른 VGPR 비율은 브루킨사 투여군이 28%, 임브루비카 투여군이 19%로 나타났다. 반응률은 브루킨사 투여군이 78%, 임브루비카 투여군이 78%였으며 12개월 동안 지속된 비율은 브루킨사 투여군 94%, 임브루비카 투여군이 88%였다.

브루킨사 임상에서 가장 일반적인 이상 반응은 호중구 수 감소, 상기도감염, 혈소판 수 감소, 발진, 출혈, 근골격계 통증, 헤모글로빈 감소, 멍듬, 설사, 폐렴, 기침 등이 보고됐다.