다국적사 사노피의 국내 제약사업부문 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 '두필루맙'<사진>이 조절되지 않는 생후 6개월에서 만5세 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구에서 효과와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다고 7일 발표했다.
두필루맙은 해당 연령대 중등도-중증 아토피피부염 환자군에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물의약품이며 만 6세 이상 소아, 청소년 및 성인에서 국소치료제로 조절되지 않는 중등도-중증 아토피 피부염 환자에게 허가된 유일한 생물의약품이다.
'LIBERTY AD PRESCHOOL' 임상 연구는 총 두 파트로 구성된 2/3상 연구로, 이중 3상 임상시험(파트 B)은 조절되지 않는 중등도-중증 아토피피부염인 생후 6개월에서 만5세 사이의 환자 162명을 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구다.
현재 표준치료요법인 저용량 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical corticosteroids)와 두필루맙을 병용 투여했을 때 TCS 단독요법 대비 치료 효과를 평가했다.
회사에 따르면 연구 16주차 결과, 두필루맙은 TCS 병용 시 TCS 단독요법 대비 질환 중증도와 피부 병변 및 건강 관련 삶의 질 척도를 모두 개선했다. 1차 유효성 평가변수인 임상반응종합평가(IGA) 점수 0점(병변 없음) 또는 1점(병변이 거의 없음)에 도달한 환자 비율은 두필루맙 투여군에서 28%, 위약군에서 4%였다.
미국 외 지역에서 공동 1차 유효성 평가변수인 습진중증도평가지수(EASI)가 75% 이상 개선된 환자 비율(EASI-75)은 두필루맙 투여군에서 53%, 위약군에서 11%였다.
또한 환자의 수면, 피부 통증, 건강 관련 삶의 질 뿐만 아니라 보호자의 건강 관련 삶의 질도 유의하게 개선했다.
안전성 평가 결과 또한 이전의 두필루맙 임상 연구와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다. 이러한 안전성 연구 결과는 현재까지 3500여 명의 소아, 청소년 및 성인 아토피피부염 환자들이 참여한 최대 규모의 3상 임상시험인 LIBERTY AD 임상 프로그램의 광범위한 데이터를 강화하고 있다.
사노피 글로벌 연구개발 책임자 존 리드 박사는 “생후 몇 개월 된 아이가 중등도-중증 아토피 피부염 진단을 받을 경우, 아이는 어린 시절의 여러 방면에서 큰 영향을 받게 되며 부모와 보호자들은 아이를 위해 안전하고 효과적인 치료 옵션을 구하는데 어려움을 겪는다”면서 “현재 해당 환자군의 표준 요법인 TCS 와 기타 면역억제제 요법은 연약한 피부에 손상을 줄 수 있으며 장기 사용시 성장에도 영향을 미칠 가능성이 있다. 소아 및 유아의 치료 옵션을 고려할 때 의사와 부모 모두 안전성을 최우선사항으로 두는 만큼, 두필루맙이 면역 체계를 광범위하게 억제하지 않고 아토피피부염의 징후 및 증상을 해결할 수 있음을 보여줘 고무적인 결과라고 생각한다”고 덧붙였다.
아토피피부염은 만성 제2형 염증 질환으로 환자 중 약 85~90%가 만 5세 이하에서 발병한다.
중등도-중증 아토피 피부염 유아 및 소아 환자들이 경험하는 극심한 가려움증, 피부 병변과 이로 인한 피부 건조, 갈라짐, 홍반 또는 착색, 딱지, 진물 및 피부 감염 위험 증가 등은 흔히 성인기까지도 이어질 수 있다.
이외에도 중등도-중증 아토피피부염은 정서, 수면 패턴 및 삶의 질을 저해해 환자 및 보호자의 삶에 지대한 영향을 미친다. 또한 아토피피부염 기저의 제2형 염증은 환자의 일생 동안 천식과 같은 또다른 질환 발병을 야기할 수도 있다.
조지 D 얀코풀로스리제네론 대표 겸 최고의학책임자는 “이번 연구를 시작할 당시 환아들의 신체 절반 이상이 아토피피부염으로 뒤덮여 있었으며 1/3이 결국 면역억제제를 사용한 경험이 있었다. 두필루맙은 이번 연구를 통해 영유아와 가족들의 삶에 아토피피부염이 미치는 영향을 극적으로 줄일 수 있다는 것을 보여줬다”고 했다.
사노피는 이번 임상 연구의 세부 결과를 향후 의학 학술대회에서 발표할 예정이다.
두필루맙은 2016년 미국 식품의약국(FDA)로부터 생후 6개월에서 만11세 소아 중증 아토피피부염 환자를 위한 ‘혁신적 치료제’로도 선정된 바 있다.
만 5세 이하의 중등도-중증 아토피 피부염 소아 환자를 대상으로 두필루맙을 사용하는 임상 연구는 현재도 진행 중이다.
