릴리, 프로큐알과 유전자 편집 치료제 개발
릴리, 프로큐알과 유전자 편집 치료제 개발
  • 이경숙 기자
  • 승인 2021.09.10 06:45
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

최대 12억5000만 달러 규모 계약…간ㆍ신경계 질환에 초점

일라이 릴리가 네덜란드 생명공학기업 프로큐알(ProQR Therapeutics)과 손을 잡았다.

유전의학 분야에서 입지를 확장하고 있는 릴리는 8일(현지시각) 프로큐알에 2000만 달러를 선불로 지불하고 3000만 달러의 지분을 투자하는 제휴를 맺었다고 밝혔다. 또 프로큐알은 특정 개발 및 판매 목표가 충족될 경우, 최대 12억5000만 달러를 추가로 받을 수 있다.

양사는 프로큐알의 ‘엑시어머(Axiomer)’ 플랫폼을 사용할 예정이다. 이 플랫폼은 RNA 내 단일 뉴클레오티드 편집을 가능하게 하도록 설계된 것으로 질병을 유발하는 유전자 돌연변이의 영향을 수정하는 데 유용한 도구다.

양사는 또 간 및 신경계 질환에 대한 최대 5가지 잠재적 치료법에 대해 상호협력할 것이라고 밝혔다.

지난 1월 프로큐알은 실명으로 이어지는 희귀 유전질환 치료제 ‘세포파르센’(sepofarsen, QR-110)의 중추 시험 등록을 완료했다고 발표했다. 안티센스요법(antisense therapy)을 이용해 CEP290 변이 유전자가 만들어낸 mRNA의 변이를 교정하는 방식으로 작동하는 이 치료법은 환자의 시력을 향상시킨 것으로 나타났다.

최근 몇 년 동안 유전자 편집 분야의 관심은 CRISPR와 DNA에 표적화된 변화를 만들 수 있게 해주는 ‘유전 가위’(genetic scissors)에 있었다. 지난해에는 과학자 제니퍼 다우드너와 에마누엘레 샤펜티에가 CRISPR 연구로 노벨 화학상을 수상했으며 이 기술에 중점을 둔 많은 생명공학사가 임상에 뛰어들고 있다.

초기 결과는 고무적이었다. 올 여름 초 인텔리아(Intellia Therapeutics)와 레제네논(Regeneron Pharmaceuticals)이 개발한 CRISPR 의약품은 유전자 편집기술이 효과에 대한 최초의 임상 증거를 제공했다. 또 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)와 버텍스(Vertex)의 데이터는 CRISPR를 신체에서 추출한 다음, 혈액 질환 겸상적혈구 및 베타 지중해 빈혈 치료 시 재주입 세포에 사용할 수 있는 잠재력을 보여줬다.

릴리는 그동안 이 분야에 막대한 투자를 하지 않았다. 그러나 지난해 프리시전(Precision Biosciences)으로부터 기술을 라이센싱하면서 관심을 갖기 시작했다.

RNA 편집에 대한 기대는 세이프(Shape Therapeutics), 코로바이오(Korro Bio)를 포함한 여러 스타트업을 촉발시켰다. 세이프는 이미 알츠하이머 및 파킨슨병 질병 치료제 개발과 관련해 로슈와 파트너십을 체결했다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.