일라이 릴리가 네덜란드 생명공학기업 프로큐알(ProQR Therapeutics)과 손을 잡았다.

유전의학 분야에서 입지를 확장하고 있는 릴리는 8일(현지시각) 프로큐알에 2000만 달러를 선불로 지불하고 3000만 달러의 지분을 투자하는 제휴를 맺었다고 밝혔다. 또 프로큐알은 특정 개발 및 판매 목표가 충족될 경우, 최대 12억5000만 달러를 추가로 받을 수 있다.

양사는 프로큐알의 ‘엑시어머(Axiomer)’ 플랫폼을 사용할 예정이다. 이 플랫폼은 RNA 내 단일 뉴클레오티드 편집을 가능하게 하도록 설계된 것으로 질병을 유발하는 유전자 돌연변이의 영향을 수정하는 데 유용한 도구다.

양사는 또 간 및 신경계 질환에 대한 최대 5가지 잠재적 치료법에 대해 상호협력할 것이라고 밝혔다.

지난 1월 프로큐알은 실명으로 이어지는 희귀 유전질환 치료제 ‘세포파르센’(sepofarsen, QR-110)의 중추 시험 등록을 완료했다고 발표했다. 안티센스요법(antisense therapy)을 이용해 CEP290 변이 유전자가 만들어낸 mRNA의 변이를 교정하는 방식으로 작동하는 이 치료법은 환자의 시력을 향상시킨 것으로 나타났다.

최근 몇 년 동안 유전자 편집 분야의 관심은 CRISPR와 DNA에 표적화된 변화를 만들 수 있게 해주는 ‘유전 가위’(genetic scissors)에 있었다. 지난해에는 과학자 제니퍼 다우드너와 에마누엘레 샤펜티에가 CRISPR 연구로 노벨 화학상을 수상했으며 이 기술에 중점을 둔 많은 생명공학사가 임상에 뛰어들고 있다.

초기 결과는 고무적이었다. 올 여름 초 인텔리아(Intellia Therapeutics)와 레제네논(Regeneron Pharmaceuticals)이 개발한 CRISPR 의약품은 유전자 편집기술이 효과에 대한 최초의 임상 증거를 제공했다. 또 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)와 버텍스(Vertex)의 데이터는 CRISPR를 신체에서 추출한 다음, 혈액 질환 겸상적혈구 및 베타 지중해 빈혈 치료 시 재주입 세포에 사용할 수 있는 잠재력을 보여줬다.

릴리는 그동안 이 분야에 막대한 투자를 하지 않았다. 그러나 지난해 프리시전(Precision Biosciences)으로부터 기술을 라이센싱하면서 관심을 갖기 시작했다.

RNA 편집에 대한 기대는 세이프(Shape Therapeutics), 코로바이오(Korro Bio)를 포함한 여러 스타트업을 촉발시켰다. 세이프는 이미 알츠하이머 및 파킨슨병 질병 치료제 개발과 관련해 로슈와 파트너십을 체결했다.