FDA는 올해 이미 몇 가지 중요한 결정을 내렸지만 중요한 약품 검토가 아직 남아 있다.

그 중 가장 중요한 것은 어린이용 ‘코로나19’ 백신과 부스터 여부에 대한 결정이다. 머크는 코로나19의 첫 번째 복용약에 대한 신청서를 곧 제출할 가능성이 있다. 다발성 골수종에 대한 새로운 세포요법은 지난 10년 동안 일련의 약물이 등장한 질병에 대한 최신 치료법이 될 수 있다. 왜소증에 대한 첫 번째 약이 개발 중이며 우울증 치료제도 대기 중이다.

◇어린이용 코로나19 백신

현재 어린이가 국가에서 가장 취약한 그룹이다, 화이자와 바이오엔텍의 어린이용 코로나바이러스 백신은 이런 점에서 주목받을 만하다. 미국소아과학회에 따르면 지난 5주 동안 각각 최소 20만건의 감염 사례가 발생했다. 지난 9월 23일 현재 미국 전체 감염자의 25% 이상을 차지한다. FDA가 5세~11세 사이의 학령기 아동용 백신을 승인하면 이러한 흐름이 바뀌기 시작할 수 있다. 양사는 조만간 긴급 승인을 신청할 것으로 보인다.

◇모더나와 J&J의 코로나 부스터 백신

모더나와 J&J의 백신 부스터도 관심사다. FDA는 현재 화이자와 바이오엔텍의 코로나바이러스 백신을 접종받은 일부 사람들에 대해서만 3차 접종을 허가했으나 현재 모더나 접종자 3차 접종을 뒷받침하는 데이터를 검토하고 있다.

J&J 역시 1차 접종 8주 후에 2차 접종을 받은 사람들에 대한 보호 수준이 증가했음을 보여주는 시험 데이터를 공개했다. 이 회사는 FDA와 연구 세부사항을 공유했지만 추가 용량에 대한 신청서를 아직 제출하지 않았다.

◇다발성 골수종 치료제 ‘실타셀’

J&J과 레전드바이오텍(Legend Biotech)이 준비 중인 다발성 골수종 치료제 ‘실타셀’(cilta cel)이 FDA 승인을 기다리고 있다. 시장에는 BMS의 ‘아벡바’(Abecma)가 올해 초 최초로 승인받아 출시돼 있다. 두 약물 모두 암세포에서 과발현되는 단백질 BCMA를 표적으로 하는 새로운 종류의 치료법이다.

FDA는 11월 29일까지 결정을 내릴 것으로 예상되며 이 경우 레제레논. 애브비 등 BCMA 표적 항체 약물을 보유하고 있는 회사들과도 경쟁해야 한다.

미국립정신건강연구소의 추정에 따르면 미국 청소년의 약 3%와 성인의 4.4%가 일생 동안 양극성 장애를 앓고 있다.

◇조현병 치료제 ‘루마테페론’

인트라 셀룰라(Intra-Cellular Therapies)는 조현병 치료제 ‘루마테페론’(lumateperone)에 대한 새로운 적응증을 FDA에 요청했다. 지난 2019년 승인 받은 이 약물은 지난 5월에 추가 자료를 제출했다. FDA는 12월 17일까지 승인 여부을 결정할 예정이다.

이 회사는 양극성 장애에 대한 3개의 후기 임상시험을 완료했다. 그 중 2개는 성공했고 3개는 예상보다 높은 위약 반응으로 인해 실패했다. 고용량의 루마테페론을 복용한 환자는 위약 환자에 비해 우울증 측정 척도에서 약 2.5점 더 나은 점수를 받았다. 시장에서는 승인될 경우, 최고 매출이 15억에서 20억 달러에 이를 것으로 예상하고 있다.

◇왜소증 치료제 ‘보소리타이드’

바이오마린(BioMarin)은 희귀질환 치료제 6종을 판매하고 있는데 왜소증 치료제 ‘보소리타이드’(vosoritide)가 FDA 승인을 기다리고 있다. 이미 유럽에서 승인받았다. 이 약물은 변경 CNP(C-type natriuretic peptide)로 FGFR3 신호를 하향 조절하며 연골 형성을 촉진한다.

임상 3상 시험 결과, 치료를 받은 5~14세 환자는 연간 1.57cm의 성장세를 보였으며 중증 부작용도 나타나지 않았다.

FDA는 지난 8월까지 승인을 결정할 예정이었으나 바이오마린이 3상 시험에서 제출한 결과를 보고 검토를 연장했다. FDA는 11월 말까지 승인여부를 결정한다.