미국 FDA로부터 승인을 받은 9월의 의약품 중 삼성바이오에피스의 루센티스의 바이오시밀러 ‘바이우비즈’(Byooviz)와 GC녹십자가 국내 판권계약을 한 알라질 증후군 가려움증 치료제 ‘리브말리’(Livmarli)가 눈에 띈다. 또 일본 다케다제약의 폐암 치료제 ‘엑스키비티’(Exkivity)와 애브비가 개발한 편두통 예방약 ‘큐립타’(Qulipta)는 각각의 적응증에서 최초이자 유일한 경구용 약물로 승인을 받아 주목을 받았다.
◇트루드헤사(Trudhesa 급성 편두통 치료제)=미국 바이오제약사 임펠 뉴로파마(Impel NeuroPharma)가 개발한 나잘 스프레이로 조짐이 있거나 없는 성인 편두통 급성기 치료제로 승인을 받았다. 트루드헤사는 임펠의 독자적인 POD(Precision Olfactory Delivery) 기술을 사용해 혈관이 풍부한 상부 비강을 통해 신속하게 혈류로 검증되고 확립된 치료제인 디히드로에르고타민 메실레이트(DHE)를 전달하도록 만들어졌다.
◇엑스키비티(Exkivity 폐암 치료제)=일본 다케다제약 새로운 표적 치료제로 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 돌연변이를 갖고 있고 백금 기반 항암화학요법 도중 또는 이후 병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 치료제로 승인을 받았다. 엑스키비티는 티로신 인산화효소 억제제(TKI) 계열로 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 표적으로 하는 최초이자 유일한 경구용 치료제다.
승인의 근거가 된 임상 1/2상에서 전체 반응률은 28%, 반응 지속기간 중앙값은 17.5개월로 나타났다. 전체 생존기간(OS) 중앙값은 24개월이며 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.3개월로 분석됐다. 중국과 호주에서 승인 신청 중이며 일본에서는 임상 3상을 진행하고 있다.
◇티브닥(TIVDAK 재발성 전이성 자궁경부암 치료제)=미국 시젠(Seagen 옛 시애틀 제네틱스)및 덴마크 제약기업 젠맙(Genmab)가 개발한 이 약은 성인 재발성 또는 전이성 자궁경부암 치료제로 허가를 취득한 항체약물결합체(ADC)으로는 최초이자 유일하다. 101명의 피험자를 대상으로 한 임상 2상에서 티브닥은 24%의 객관적 반응률과 8.3개월의 평균 반응기간이 도출되어 FDA로부터 신속 승인되었다. 일본에서도 3상을 진행하고 있다.
◇옵젤루라(Opzelura 아토피성 피부염 치료제)=미국 인사이트(Incyte Corporation)가 개발한 국소용 야누스 인산화효소(JAK) 저해 연고제로 미국에서 국소용 야누스 인산화효소 저해제가 허가를 취득한 것은 옵젤루라가 최초이자 유일하다. 승인의 근거가 된 임상 3상(TRuE-AD 1)에서 옵젤루라를 바른 환자그룹은 8주차에 시험자에 의한 전반적 평가(IGA) 척도를 적용해 평가했을 때 0점(피부가 깨끗해짐) 또는 1점(피부가 거의 깨끗해짐)에 도달하면서 착수 시점에 비해 최소한 2점이 향상된 비율이 53.8%였다.
◇큐립타(Qulipta 편두통 예방약)=미국 애브비가 개발한 편두통 예방 치료제로 최초이자 유일한 경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제다. 임상 3상(ADVANCE)에서 모든 큐립타 용량(10mg, 30mg, 60mg) 복용군은 1차 평가변수인 12주간 월 평균 편두통 발생 일수가 위약에 비해 절반 이하로 억제시켜 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 일본에서는 3상이 진행 중이다.
◇리브말리(Livmarli 알라질 증후군 가려움증 치료제)=미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)가 개발한 경구용 약으로 최소 흡수 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제다. 알라질 증후군은 진행성 간질환으로 이어질 수 있는 담관의 이상으로 인해 발생하는 희귀 유전질환이다. 기형이나 담관이 줄어들어 간에 담즙산이 축적되는 담즙 정체를 유발해 염증, 간 손상을 일으키며 간이 정상적으로 작동하지 못한다.
리브말리는 이 질환에 대한 치료제로 미국에서 최초로 승인을 받았고 유럽에서도 승인 신청을 했다. 일본에서는 9월 다케다약품이 일본 개발ㆍ판매권을 보유하고 있다. 국내에서는 GC녹십자가 올해 7월에 미럼社와 국내 독점 개발 및 상용화 권리 계약을 체결한 바 있다.
◇바이우비즈(Byooviz 황반변성 치료제)=삼성바이오에피스에서 개발한 루센티스 바이오시밀러다. 루센티스는 로슈(Roche)와 노바티스(Novartis)가 판매하고 있는 황반변성 등의 안과질환 치료제로 지난해 글로벌 매출은 약 4조원이며 미국 시장에서의 매출은 약 1조8000억원에 달한다.
삼성바이오에피스는 제넨텍과의 라이선스 계약에 따라 미국에서는 제넨텍의 해당 SPC(의약품 추가보호 증명) 만료 전인 2022년 6월부터 제품을 판매할 수 있다. 이외 지역에서는 제넨텍의 SPC 만료 이후부터 제품을 판매할 수 있다.