FDA는 22일(현지시간) 성명을 내고 블루버드 바이오의 베타 지중해 빈혈에 대한 유전자 요법 승인 여부를 내년 5월까지 결정할 것이라고 밝혔다.

블루버드는 환자 자신의 줄기 세포로 만드는 ‘베티셀’(beti-cel)이라는 치료제를 개발 중이다. 만약 승인되면 스파크 테라퓨틱스의 ‘럭스터나’(Luxturna)와 노바티스의 ‘졸겐스마’(Zolgensma)에 이어 미국에서 유전병 치료제로 승인된 세 번째 유전자 치료제가 된다.

베타 지중해 빈혈 환자는 평생 수혈해야 하는데 이 치료제는 기능장애가 생긴 유전자를 제대로 기능하도록 유전자를 변형시킨다. 임상시험에서 베티셀로 치료받은 환자들은 치료에 의해 전달된 대체 유전자가 기능성 헤모글로빈 단백질을 생산하기 때문에 정기적인 수혈을 중단할 수 있었다.

원래 블루버드는 2020년 상반기에 베티셀 허가를 요청할 것으로 예상했지만 임상 자료에 대한 FDA와의 의견 불일치로 인해 뒤로 미뤘다. 당시 블루버드는 유럽에서 베티셀에 대한 EU 승인을 받았었다.

미국 의학전문지 바이오파마다이브는 “이 회사의 미래는 이제 미국에서 베티셀 및 이와 유사한 다른 유전자 치료제를 마케팅하는데 달려 있다”고 진단했다. 그러면서 FDA가 베티셀 사용에 동의하고 승인할지 여부가 관심의 초점이라고 부언했다.

블루버드는 이와함께 올해 말까지 또 다른 희귀 질환인 겸상적혈구병 유전자 치료제 승인을 FDA에 요청할 것으로 예상되지만 먼저 치료에 대한 안전성 문제로 FDA가 보류한 임상시험을 해결해야 한다.

겸상적혈구병 유전자 요법은 임상시험에서 강력한 효과가 입증돼 환자가 자주 경험하는 심각한 통증 위기를 제거한다. 그러나 회사는 상업적 제조 공정 및 기타 생산 기준 검증을 위해 2023년 1분기까지는 보강을 해야한다.

블루버드 지난 2019년 6월 유럽에서 수혈 의존성 베타지중해성 빈혈 유전자치료제 ‘진테글로’(Zynteglo)를 승인받았다.