애로우헤드제약(Arrowhead Pharmaceuticals)이 간 질환 실험 의약품을 GSK에 라이선스 했다.

‘ARO-HSD’라고 불리는 이 약은 신체가 호르몬, 지방산, 담즙산 대사에 관여하는 효소를 생성하는 것을 방해하도록 설계됐다. 애로우에 따르면 ‘HSD17B13’이란 효소의 수준을 낮추는데 효소를 암호화하는 유전자의 돌연변이가 효소를 비활성화하면 알콜성 간염, 간경화, NASH의 위험이 줄어든다. ARO-HSD는 현재 간에 지방이 축적돼 발생하는 질병인 비알코올성 지방간염(NASH) 환자에 대한 소규모 임상연구를 실시하고 있다.

이 계약은 잠재적으로 10억 달러 이상의 가치가 있을 수 있다. 계약 조건에 따라 GSK는 1억2000만 달러를 선불로 제공하고 약이 중간 단계 연구에서 긍정적인 데이터가 나와 후기단계 시험으로 이행되는 경우 1억3000만 달러를 더 지불한다. 또 시장에 출시되면 최대 7억8000만 달러에 달하는 마일스톤도 지불한다.

3년 전 최고치를 기록했던 NASH 약물에 대한 낙관론은 인터셉트 제약, 길리어드, 알레르간, 젠핏(GenFit)의 실험 중이던 치료제가 실패하면서 무너졌다.

그러나 길리어드는 올해 노보노르디스크와 공동으로 ‘오젬픽’(Ozempic)과 두 가지 실험적 치료법을 결합, NASH가 유발하는 간 손상을 역전시키는 데 도움이 될 수 있는지 여부를 테스트했다. 그리고 바로 지난주 노보는 NASH 치료제 개발을 위해 RNAi(RNA 간섭) 기술을 보유한 디서나(Dicerna Pharmaceuticals)를 인수한다고 밝혔다.

애로우헤드는 핵산 가닥을 사용해 유전자 발현을 억제하는 디서나와 동일한 종류의 약품 제조기술을 가지고 있다. RNA 간섭으로 알려진 이 기술은 질병을 유발하는 단백질 생산을 중단시킬 수 있다. 애나일람(Alnylam Pharmaceuticals)의 ‘온파트로’(Onpattro), ‘기브라리’(Givlaari) 등 여러 RNAi 약물은 이미 희귀 질환에 승인됐다.

GSK의 연구 책임자인 존 레포레는 “HSD17B13 변이체와 염증성 손상으로부터 간 보호를 연결하는 강력한 유전적 증거는 NASH의 임상적 결과를 줄이기 위한 최초의 약을 생산할 기회가 있음을 시사한다”고 말했다.