GC녹십자가 희귀질환 치료제를 중심으로 연구 개발 방향을 잡았으며 3세대 바이오의약품인 유전자치료제(mRNA) 기술확보를 시작한 것으로 알려졌다.

한화투자증권은 25일 보고서를 통해 GC녹십자의 R&D 정체성은 ▲희귀 질환 ▲mRNA 플랫폼을 중심으로 형성될 예정이다.

GC녹십자는 희귀질환인 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 개발해 중국과 일본에서 품목허가를 받은 경험이 있다. 이를 기반으로 강점을 가진 대사질환과 혈액질환 분야에서 희귀질환 파이프라인을 확보해나갈 것으로 기대된다.

이 회사는 R&D투자 중 희귀질환 혁신신약 개발과 관련된 비중은 2017년 50%에서 2020년 70%로 증가했으며 2021년은 75%까지 상승할 전망이다. 2019년부터 2년간 13건 파이프라인을 확보했으며 그중 5건은 비임상 단계다.

2030년까지 총 28건의 파이프라인을 확보하고 그중 16개를 라이선스 아웃 한다는 계획이다.

전 세계적인 트렌드가 된 mRNA 플랫폼 확보도 현재 진행 중이다. GC녹십자는 2018년부터 플라즈마 분획, 재조합 단백질로는 치료할 수 없는 질환에 대한 모달리티를 확보하기 위해 mRNA 개발을 시작했다.

mRNA 기술은 아직 활용범위가 백신에 국한돼 초기 단계에 있다. mRNA 구조에 대한 연구가 축적되고 치료제개발에 성공하게 된다면 시장을 리드할 수 있는 지위를 얻게 된다.

이 회사는 mRNA 구조의 5가지(Cap, 5-TUR, CDS, 3-UTR, Poly(A)) 구성요소 각각에 대한 기술을 확보할 계획이다. 연내 5-UTR에 대한 특허는 출원할 예정이며 3-UTR 특허도 내년 상반기 내 출원할 계획이다.