"희귀의약품으로 블루오션 시장을 잡아라."
K-제약ㆍ바이오 기업들이 희귀의약품 개발에 박차를 가하고 있다.
식품의약품안전처에 따르면 현재 국내에서 지정된 희귀의약품이 308개에 달한 가운데, 개발 중인 희귀의약품은 33개(26개사)에 이른다. 현재 희귀질환 의약품 개발에 공을 들이고 있는 한미약품의 개발 행보는 압도적으로, 타의 추종을 불허한다.
6개 파이프라인, 10건의 적응증으로 총 18건(FDA 9건ㆍEMA 6건ㆍ국내 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받았다. 국내 제약사 중 최다 건수를 기록하고 있다. 이 중 미개척 치료제에 도전하는 선천성 고인슐린혈증 치료제 ‘LAPSGlucagon Analog(HM15136)’ 개발이 우선 눈에 띈다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀 질환으로 아직 승인된 치료제가 없다. HM15136는 주1회 투여 목표로 개발 중인 지속형 글루카곤 유도체다. 지난 2018년 한국, 미국, 유럽 등지에서 희귀의약품으로 지정을 받았다.
이어 단장증후군 희귀질환치료제인 'HM15912'도 월 1회 투여 목적 지속형 GLP-2유도체로 개발 중이다. HM15912은 최근 폴란드에서 유럽 임상 2상을 승인 받았다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애를 보여 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환으로 발병률은 10만 명당 25명 가량이다. 현재 단장증후군 치료제 시장에서 가장 두각을 보이는 약물은 '가텍스주'(테두글루타이드)로 이 약은 매일 투약해야 한다.
이밖에도 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병을 적응증으로 하는 ‘HM43239’를 개발하고 있다. HM43239는 한미약품이 최근 바이오기업 앱토즈에 기술 수출한 신약으로 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다.
HM43239은 임상 시험을 통해 재발 혹은 불응성 AML 환자에게 지속적인 단일 요법으로 항종양 활성화를 입증하기도 했다. FLT3 억제제로 한국아스텔라스제약의 ‘조스타파정' 40mg(길테리티닙푸마르산염)이 있는데 현재 FLT3mut+ R/R AML 환자에게 처방할 수 있는 국내 유일의 표적치료 옵션이다.
부광약품이 현재 '레보도파'로 유발된 이상운동증(LID) 치료제 'JM-010(경구용)'을 개발 중이다.
LID는 파킨슨병 환자들에게 치료제인 레보도파를 장기 투여하였을 때 환자의 약 60~70%에게서 발생하는 운동장애다. 파킨슨병은 완치가 어려워 대부분 환자가 약을 장기 투여하므로 LID를 앓는 경우가 많다. 이로 인해 일상생활에 심각한 장애를 초래하고 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키지만 아직까지 마땅한 치료제는 없는 것으로 알려져 있다. 이 회사는 또 현재 불응 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암(위식도 접합부 암 포함) 치료제 '아파티닙메실레이트(먹는약)'도 개발하고 있다.
제일약품의 자회사 온코닉테라퓨틱스는 'JPI-547'를 지난 6월 'BRCA변이 또는 HRD(Homologous Recombination Deficiency) 양성인 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암'에 대한 개발 단계 희귀의약품으로 지정 받았다. 이 약물은 BRCA를 포함한 HRD 및 PARP 저해제 내성 환자들에게서 효과를 기대하고 있다. 현재 PARP저해제 시장에는 아스트라제네카ㆍMSD의 '린파자', 다케다제약의 '제줄라'가 있다.
바이젠셀은 NKㆍT세포림프종 치료제 'VT-EBV-N'를 개발 단계 희귀의약품으로 지정받아 현재 임상 2상을 진행 중이다. NKㆍT세포림프종은 우리 몸의 면역체계를 구성하는 림프계에 발생하는 종양인 림프종 중 비호지킨림프종의 일종으로 주로 아시아 지역에서 많이 발생한다. EBV는 감염될 경우 평생 잠복하다가 면역기능 저하 시 EBV 감염 세포가 증폭, 고형암까지 유발하는 바이러스다. 시장 규모는 크지 않다. 현재 비호지킨 림프종은 국내 인구 10만 명당 9.3명 수준이며 NKㆍT세포 림프종은 이 중에서도 4.2% 정도인 350명 가량으로 예측되고 있다.
안트로젠은 Anti-TNF 제제에 불응인 크론병, 수포성 표피 박리증, Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공 질환을 대상으로 한 동종지방유래 중간엽줄기세포를 각각 희귀의약품으로 개발하고 있다.
차바이오앤디오스텍은 스타가르트병을 질환을 대상으로 하는 동종 배아줄기세포유래 망막색소상피세포를 개발 중이다. 또 메디포스트는 미숙아 기관지이형성증 질환을 대상으로 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포를 개발 단계 희귀의약품으로 지정받았다.
한독은 크리오피린 관련 주기적 증후군을 대상으로 'HL2351'를 개발 중에 있다.
이밖에도 에빅스젠, 크리스탈지노믹스, 라이프리버, 제이더블유크레아젠, 젠자임코리아, 한국아스텔라스제약, 메지온, 알바이오, 에스엠티바이오, 파멥신, 바이오리더스, 에스씨엠생명과학, 지엔티파마, 클립스, 프레스티지바이오로직스, 미래셀바이오, 메디노, 피피디디벨럽먼트피이엘티디가 희귀의약품을 지정받아 개발에 공을 들이고 있다.