사노피는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 오랜 기간 지속된 유전혈액장애 유전자 치료제 개발을 위한 제휴를 종료했다.

6일(현지시간) 사노피는 “전략적 방향 변화”의 일환으로 오는 6월 28일 계약을 종료할 것이라고 밝혔다. 양사는 ‘SAR445136’으로 알려진 겸상적혈구세포 치료법을 개발해왔다.

지난 몇 년 동안 수많은 거래를 통해 사노피는 유전자와 세포 치료 분야에서 의도를 분명히 해 왔다. 이 회사는 체외에서 유전적으로 변형된 개별 환자 세포로 구성된 제조하기 어려운 치료법에는 관심이 없는 것으로 보인다.

예를 들어, 2020년, 사노피는 더 편리한 세포 치료법을 연구하고 있는 키아디스 파마(Kiadis Pharma)를 인수했다. 다음 해에는 또 다른 기성품(off-the-shelf) 세포 치료제 개발업체인 타이달 테라퓨틱스(Tidal Therapeutics)를 인수했다. 그러나 베타 탈라세미아나 겸상적혈구 같은 혈액질환 치료에 상당한 가능성을 보인 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 약물을 포함한 유전자 질환에 대한 체외 치료법이 성공 가능성에 대한 우려 때문에 폐기하고 있는 실정이어서 사노피의 이러한 접근법에는 몇 가지 위험이 따른다.

기성품 세포 치료제 인수는 개발 시간과 인력 투자등을 줄이는 데 도움이 될 수 있지만 아직 치료법이 입증되지 않았다. FDA는 안전성 문제로 이 분야의 선두주자 중 하나인 알로젠 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)가 진행 중인 임상시험을 모두 중단하도록 명령했다.

사노피는 임상시험이 시작되자마자 상가모의 프로그램을 폐기했다. 12월에 보고된 초기 연구 결과는 아연집게기술(zinc finger technology)로 알려진 유전자 편집의 형태에 의존하는 치료법이 겸상 적혈구 질환을 특징짓는 고통스러운 에피소드의 위험을 줄일 수 있음을 보여줬다. 아연집게는 유전자 결합활성을 가진 전사인자를 비롯해 세포내 다양한 기능을 나타내는 단백질에 존재하는 (단백질의) 작은 구조적 특성을 의미한다. 한 개 이상의 아연 이온이 구조 내부의 특정 아미노산과 결합, 구조적 안정화가 이루어지는 특성을 나타낸다. 그러나 상가모는 크리스퍼의 선도적인 유전자 편집 치료법보다 훨씬 뒤처져 있다.

존 리드 사노피 연구팀장은 성명을 통해 이번 조치가 상가모 치료제의 “잠재력에 대한 반성이 아니다”라고 말했다. 그는 사노피가 “범용 게놈 의학 접근법에 초점을 맞추고 있으며 상가모와 ‘기타 가능한 협업 기회’를 모색할 것”이라고 부언했다.

지난해 10월, 사노피와 상가모는 베타 탈라세미아 프로그램에 대한 연구를 중단했고, FDA는 한 달 후 실험적인 혈우병 치료에 대한 3단계 연구를 중단시켰다.

사노피는 6월 계약이 종료될 때까지 겸상적합세포 임상시험 비용을 계속 지불할 예정이며 3분기에는 결과가 나올 것으로 기대하고 있다. 그러나 회사측은 그동안 새로운 개발 파트너를 찾는 것을 포함해 이 약에 대한 다른 대안들을 평가할 것이라고 밝혔다.