리제네론이 자사의 유전성 고(高) 콜레스테롤 저하제 ‘에브키자(Evkeezaㆍ사진)’ 판매권과 개발권을 희귀질환 전문사인 울트라게닉스(Ultragenyx)에 넘겼다.

이 약은 1년 전 FDA와 지난해 여름엔 유럽에서 승인 받았으며 혈중 지방질이 급격히 증가해 젊은 나이에 심장질환을 유발, 사망에 이르게 하는 유전질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)의 콜레스테롤 수치를 낮추는데 사용된다.

리제네론은 울트라게닉스로부터 3000만 달러를 선불로 받으며 마일스톤에 도달하면 6300만 달러를 더 받는다. 울트라게닉스는 순매출액을 기준으로 돈을 지불한다. 성명에 따르면 울트라게닉스는 HoFH와 다른 잠재적 적응증들을 위해 미국 외 지역에서 이 약물을 사용할 수 있다. 리제네론은 또 후기 항체, 즉 이브로디즈성형성증 오시피칸스 프로그레시바(ibrodysplasia ossificans progressiva)에 대해 ‘양사가 합의해야 할 조건’으로 사용할 기회를 제공하는 등 보너스도 제공한다. 양사는 이 문제에와 관련된 자세한 내용은 밝히지 않았다.

울트라게닉스는 종양 유발 골연화증 및 X-연관성 저인산혈증 치료제인 FGF23 호르몬 차단제 ‘크리스비타’(Crysvita), 희귀질환의 대사 보조제인 ‘도졸비’(Dojolvi), 점액성 요독증 치료제 ‘맵스비’(Mepsevii) 등 자체 희귀질환 약물을 보유하고 있다.

리제네론은 “현재 진행 중인 논의에 적극적으로 참여하고 있으며 미국 이외의 지역에서 신속한 온보딩(onboarding, 조직 적응을 돕는 과정) 및 원활한 책임 이양이 이뤄질 수 있도록 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.