사렙타 테라퓨틱스(Sarrepta Therapeutics)는) 듀센 근위축증(Duchenne muscular dystrophy)에 대한 새로운 연구결과를 발표했다.

10일(현지시간) 발표된 이 데이터는 5~8세의 환자 21명을 대상으로 한 것으로 이들은 2상 임상시험에서 위약을 받고 이듬해 사렙타 치료를 받았다. 이 환자들은 48주 후 운동 기능 테스트에서 비슷한 기간 동안 과거 대조군 그룹에서 관찰된 것보다 2점 더 높은 점수를 받았다. 특히, 새로운 안전성 문제가 나타나지 않았다.

이 회사의 CEO 더그 잉그램은 “이번 결과는 3상 연구결과가 나오기 전에 승인을 구하는 ‘가능성’을 FDA와 논의하는 데 용기를 주었다”고 말했다.

사렙타의 최근 업데이트는 치료와 듀센 유전자 치료 연구의 광범위한 분야에서 매우 중요하다.

화이자와 솔리드 바이오사이언스 치료법과 유사한 사렙타의 약물은 치료제가 없는 치명적인 유전질환의 진로를 바꿀 수 있다는 희망을 불러일으켰다. 그러나 이후 안전에 대한 우려로 화이자와 솔리드의 계획은 지연됐다. 예를 들어 지난 달, FDA는 한 실험 참가자가 사망한 후 화이자의 연구를 중단시켰다. 사렙타의 약물은 1년 전 2단계 임상시험에서 1단계에 미달하는 결과를 도출해, FDA 신속승인 리스트에서 지워졌다.

당시 사렙타는 실망스러운 결과가 환자 무작위 추출 과정의 불운 때문이라고 변명하며, 치료받은 사람들 중 대다수가 복용량이 너무 낮았다고 설명했다. 회사는 성공 확률을 높이기 위해 다양한 복용량 조정을 통해 3단계 실험을 설계했다.

연구에서 시험 지원자들을 나이와 질병 심각도와 같은 요소들에 따라 분리된 대조군 그룹에 속한 환자들과 비교했다. 잉그램은 모건 헬스케어 프리젠테이션에서 “승인 서류를 뒷받침하기 위해 사용할 수 있는 엄격한 비교 방법을 개발하는 것이 아이디어”라고 말했다.

치료를 받은 환자들 중 사렙타는 운동기능의 표준 테스트에서 평균 1.3 포인트 상승했으며 대조군은 0.7 포인트 하락했다. 임상시험 시작 당시 7세가 조금 넘은 아이들에게서 개선이 관찰되었다. 앞서 치료받은 환자들도 2년 동안 안정적 결과가 나왔다.

그러나 이러한 개선은 사렙타가 올해 초 소규모 임상시험에서 내놨던 약 3점 차이에 비하면 미미한 수준이다. 이 수치는 월스트리트 애널리스트들의 예상에 못 미치는 수치다.

RBC 캐피탈 마켓스(RBC Capital Markets)의 애널리스트 브레인 아브라함스는 고객에게 보낸 메모에서 “확실하지는 않지만 데이터가 도움이 될 것으로 보인다”면서도 “이 치료법이 효과가 있다고 믿는 사람들에게 자신감을 심어주지만 의심하는 사람들을 설득할 정도는 아니다”고 덧붙였다.

이런 긍정적 결과에도 불하고 이날 사렙타 주가는 뉴욕증시에서 10.94%나 하락, 충격을 줬다.