일본에서 소아암 환자 치료 성적이 글리벡, 비트락비 같은 혁신적인 치료제가 개발되면서 2000년을 기점으로 크게 향상되어 70~80%가 치유되는 것으로 나타났다.

일본 가나가와현립(神奈川県立) 어린이 의료 센터 소아암 센터 혈액ㆍ종양과 고토 히로아키(後藤裕明) 부장은 최근 일본에서 개최한 세미나(바이엘약품 주최)에서 이 같은 내용의 연구 결과를 발표했다.

고토 부장은 세미나에서 “소아암은 생명과 관련된 질환이지만 치유가 가능하며 소아암은 희귀병이 아니다”라고 강조했다.

연구에 따르면 진단 후 5년 생존율 데이터에서 70~80%가 치료된다. 일본에서 소아암 진단건수는 연간 약 2000~2500건으로 소아 1만명 당 1명이지만 소아암을 앓은 20~39세 성인은 700~1000명에 1명 정도인 것으로 알려졌다.

소아암 치료는 강력한 화학요법이 이용되기 때문에 장기입원이 필요하며 치료 기간은 1~2년으로 비교적 길다. 고토 부장은 소아암의 치료에 대해 “치료에 의한 감염증이나 위장장애, 탈모 등 부작용 뿐만이 아니라 심리적ㆍ사회적 문제도 무시할 수 없다”면서 “소아암 경험자는 장기간 합병증으로 만성적 건강 장애도 있다”고 지적했다. 고토 부장은 “물론 모든 소아암 경험자가 건강 이상이 있는 것은 아니다”라면서도 "골수 이식을 받은 후에 저신장ㆍ저체중이 된 예나 급성 림프성 백혈병 경험자는 보통사람보다 신경인지 기능이 떨어지는 경향이 있다"고 한 연구 결과를 제시했다.

고토 부장은 강연에서 2000년부터 소아암 환자 치료 성적이 향상되고 있다고 말하면서 한가지 눈길을 끄는 것은 만성골수성백혈병(CML) 분야로 일본에서 치료 성적은 10년간 약 40% 향상됐다고 밝혔다. 그 이유는 분자 표적 치료제인 ‘글리벡’(Gleevec 이매티닙)의 등장을 꼽았다.

고토 부장은 “분자 표적 치료제 등장에 의해 기적과 같은 치료성적 혁신이 이루어졌다”면서 “소아암 치료가 크게 바뀌었다”고 설명했다. 고토 부장은 일본에서 지난해 3월에 승인된 바이엘의 TRK 융합 억제제 ‘비트락비’(라로트렉티닙)가 소아암 치료의 게임체인저가 될 수 있는 약제로 기대된다고 밝혔다.

비트락비는 캡슐과 액상 제형이 있어 캡슐을 복용할 수 없는 환자나 삼킴장애가 있는 환자에게 사용할 수 있다. 현재 비트락비는 성인과 소아를 대상으로 임상을 실시하고 있다. 고토 부장은 “성인과 소아 동시에 임상이 진행된 것은 큰 의의를 가진다”고 평가했다. 비트락비 효과에 대해서 21세 이하의 진행ㆍ재발 고형암 환자를 대상으로 한 글로벌 1/2상 임상(SCOUT) 중간 분석결과 많은 환자에서 30% 이상 암 크기가 줄었다”고 말했다. 또 경구용으로 입원할 필요 없이 집에서 치료가 가능하다는 장점도 있다.

비트락비는 선택적 TRK 억제제로 암종 불문 치료제(Tissue-agnostic therapy)로 암을 일으키는 유전자와 관계 없이 NTRK 융합 유전자가 있는 모든 암에 효과를 보인다. 

한편 국내에서는 비트락비는 지난해 11월 11일 건강보험심사평가원으로부터 급여 적정성을 인정받았다.

비트락비의 허가는 18세 이상 성인 대상의 1상 시험, 성인 및 12세 이상의 소아를 대상으로 한 2상(NAVIGATE) 및 원발성 CNS 종양까지 포함한 생후 1개월~21세까지의 소아 환자를 대상으로 한 SCOUT 1/2상 연구를 기반으로 이뤄졌다. 비트락비는 2018년 11월 TRK 억제제 중 최초로 FDA의 승인을 받았으며 국내에서는 2020년 5월에 비트락비액, 비트락비 캡슐 100mg, 25mg의 3개 품목에 대한 식품의약품안전처 승인을 받았다.