지엔티파마(대표이사 곽병주)는 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정됐다고 2일 밝혔다.

‘제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업’은 한국보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행하는 사업이다. 성공적인 해외시장 진출 및 글로벌 경쟁력 강화를 위해 제약산업 전주기에 걸친 맞춤 지원을 한다.

지엔티파마는 이번에 ‘해외진출 전주기 컨설팅 분야’ 지원 대상으로 선정돼 글로벌 R&D(연구개발) 기획을 비롯해 임상·인허가·라이선싱 등 제약사업의 전주기 컨설팅 소요 비용을 지원받는다.

지엔티파마는 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 '크리스데살라진'을 미국 FDA(식품의약국)와 유럽 EMA에서 희귀의약품으로 지정(ODD)받기 위한 컨설팅 협약사업을 과제로 신청했다.

크리스데살라진은 염증과 활성산소를 제거하도록 고안한 다중표적 약물로 대표적인 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매, 루게릭병, 파킨슨병 동물모델에서 탁월한 뇌세포 보호 효과와 행동기능 개선 효과가 입증됐다.

희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 된다. 독점권은 미국에서는 7년이며 한국을 비롯한 유럽, 일본, 중국에서는 최소 10년을 부여받을 수 있다.

미국에서 루게릭병 환자 수는 2000~3000명으로 추정돼 희귀질환으로 분류되, 전 세계 루게릭병 환자의 유병률은 10만명 중 평균 4.8명이다.

지난 2019년 전 세계 루게릭병 치료제 매출은 약 3700억 원이었고 일본, 미국, 캐나다에서 승인된 루게릭병 치료제 라디카바(에다라본)의 매출이 2100억 원으로 가장 높았다. 

글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓의 2020년 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3500억 원으로 늘어날 전망이다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대 생명과학부 겸임교수)는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진의 탁월한 약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라고 말했다.

이어 “특히 희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에 크리스데살라진을 루게릭병 희귀의약품으로 신청하고 임상 2상을 진행할 계획”이라고 덧붙였다.