미국 생명공학사 앨나일람(Alnylam)의 ‘온파트로’(Onpattroㆍ사진)가 치명적인 유전성 심장질환을 가진 환자들에게 유용하다는 임상시험 결과가 나왔다.

‘아폴로-B’라 불리는 임상에서 이 약을 투여받은 피험자들은 심장 건강을 평가하는 데 사용되는 걷기 테스트에서 위약을 받은 사람들보다 훨씬 더 잘 반응했다. 또 위약 투여 그룹에 비해 삶의 질이 개선됐다.

온파트로를 복용한 환자 5명이 연구 도중 사망했다. 위약을 복용한 환자 8명에 비해 적지만 우려되는 결과다. 일반적인 부작용과 중증 부작용 비율은 두 그룹 간에 유사했다. 주입 관련 반응, 관절 경직 및 근육 경련은 위약을 투여받은 사람보다 온파트로에서 더 자주 발생했다. 그러나 어떤 원인과 심혈관계 사건으로 인한 사망과 걷기 테스트 점수의 변화를 추적한 종합평가에서는 통계적으로 유의한 차이로 이어지지 않았다. 이 때문에 나머지 2차 목표에 대해 공식적인 통계 비교가 수행되지 않았다.

앨나일람은 자세한 데이터를 보고하지 않아 약효가 얼마나 큰지는 불분명하다. 이 회사는 9월 초 열리는 의료회의에서 모든 결과가 공개될 것이라고 3일(현지시간) 밝혔다.

최고 의료 책임자인 푸쉬칼 가르그는 "우리는 이러한 효과가 임상적으로 매우 중요하다고 생각한다. 이번 데이터는 우리가 오랫동안 연구해 온 가설을 솔직하게 입증한다“고 말했다.

앨나일람은 이 결과를 바탕으로 올해 말 심근증을 동반한 트란스티레틴 아밀로이드시스(transthyretin amyloidosis)라는 심장질환을 치료하기 위해 미국 FDA에 적응증 확대 승인을 신청할 계획이다.

분석가들은 온파트로의 사용을 확대하면 일관된 수익성을 지속할 수 있는 주요 기회로 보고 있다.

미국과 유럽에서 3~5만명의 환자가 다발성 신경병증 형태를 갖고 있는 반면 심근병증 유형은 전 세계적으로 25만명 이상인 것으로 추정된다. 후자가 사용할 수 있는 유일한 치료 방법인 화이자사의 ‘빈다맥스’(Vyndamax)는 지난해 20억 달러 이상의 매출을 올렸다.