GC녹십자(대표 허은철)가 세계 처음으로 일본에서 뇌실 투약 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 허가를 받았다고 22일 밝혔다. 

이 회사는 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’을 통해 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)'의 품목 허가를 획득했다. 허가 신청 8개월 여만에 허가됐다.

회사에 따르면 헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입, 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain BarrierㆍBBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것으로 확인됐다.

이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 점에서 평가를 받고 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 이르는 것으로 알려졌다.

이에 따라 헌터라제ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상에서도 헌터라제 ICV가 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(HS, heparan sulfate)’을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다고 회사 측은 설명했다.

GC녹십자 허은철 사장은 "이번 허가는 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경 손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 강조했다.

클리니젠 타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 대표이사는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다"며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생되는 선천성 희귀질환인데, 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 생긴다고 보고됐다.

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