안구질환 연구에 두각을 나타내고 있는 애드베럼(Adverum Biotechnologies)이 개발 중인 당뇨병성 황반변종 유전자 치료제를 투여받은 임상시험 참가자에게 부작용이 발생했다.

이 회사는 지난달 30일(현지시간) 실험 참가자가 ‘ADVM-022’로 알려진 유전자 요법으로 치료한 지 약 7.5개월 후에 시력상실, 염증 및 안압 감소를 경험했다고 밝혔다.

회사는 다른 환자들도 이같은 유사 부작용의 위험에 처할 수 있는지 조사하고 있으며 FDA에 이 사건을 보고하고 유전자 치료에 원인이 있는지 여부를 결정하겠다고 설명했다.

황반변성 치료제로 잘 알려진 ‘애플리버셉트’(aflibercept)이나 ‘라니비주맙(ranibizumab)’ 등은 성혈관내피성장인자-A에 길항작용해 치료하는데 눈 안구의 유리체에 주사로 투여한다. 하지만 치료 효과가 1~2개월에 불과해 환자들의 불편이 크다. 애드버럼이 개발 중인 치료제 역시 유사한 효과를 가지고 있으나 더 오래 효과가 지속되므로 시력을 유지하기 위해 만성적으로 주사를 맞을 필요가 없다.

연간 4회 주사라는 장점을 앞세운 애브비의 ‘아비시파르 페골’(abicipar pegol)은 지난해 FDA로부터 안전성 문제로 승인을 거부 당했다. 8주 또는 12주 간격의 치료도 효과가 있다는 보여줘으나 투여 후 안구내에 염증이 발생했다.

애드버럼과 라이벌인 리젠엑스바이오(RegenXBio)도 유전자 치료의 오랜 목표인 당뇨병성 시력상실 및 노화 관련 황반변성에 대한 유사한 치료법(RGX-314)을 개발하고 있다.

RBC캐피찰마켓스(RBC Capital Markets)의 애널리스트인 루카 이시는 ADVM-022에 대한 3상 연구계획은 “이제 공중에 떠 있다”고 했다. 아직 불확실성이 많은 상태라는 것이다. 이 소식으로 이 회사 주가는 약 60%나 폭락했다.