바이오신약 개발기업인 헬릭스미스(대표 김선영)가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3-2상에서 첫 환자의 6개월간 치료 및 관찰을 완료했다. 이와 함께 3-2상의 연장추적 연구인 3-2b상을 개시해 엔젠시스의 효능 및 장기 안전성을 평가한다고 24일 밝혔다. 

DPN 3-2상 임상시험은 작년 3월 미국 식품의약국(FDA)에 최초 프로토콜을 제출하고 미국 국립보건원의 임상정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 시험계획을 등록하며 개시됐다.

같은해 11월 미국 플로리다주에 위치한 Innovative Research에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했고 이후 6개월간 관찰했다. 이번 DPN 임상 3-2상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개의 임상시험센터에서 진행된다. 5월20일 기준 총 163명이 임상참여에 동의해 24명에게 투약됐다. 87명은 스크리닝 과정에서 탈락됐으며 52명은 스크리닝 중이다.

3-2상에서 6개월 치료 및 관찰을 완료한 환자는 연장추적 연구인 3-2b상으로 등록해 6개월간 추가적으로 엔젠시스의 효능 및 장기 안전성을 평가한다. 3-2상은 152명 환자의 6개월 치료 및 관찰을 마치는 2022년 중순 이후 주요 결과를 발표하는 것을 목표로 한다.

3-2상과 3-2b상은 위약 효과 이슈를 해결하기 위해 다양한 교육 프로그램을 운영하고 데이터 모니터링 시스템을 업그레이드했으며 임상 관리 방법을 크게 개선했다. 또한 임상시험 전용 웹사이트를 운영, 임상 참여 희망자들이 엔젠시스 및 DPN 임상 정보를 손쉽게 확인할 수 있도록 했다.

헬릭스미스는 DPN을 타깃으로 첫번째 임상 3상(3-1, 3-1b)을 실시했으며 이 결과를 바탕으로 후속 임상 3상(3-2, 3-2b)을 진행 중이다. 이와 함께 3-3상 개시를 앞두고 있다.

글로벌 임상개발을 총괄하고 있는 김선영 대표는 "엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2b상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편 엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제로 지정한 바 있다. 이는 환자가 100만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.

당뇨병성 신경병증은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만명이 당뇨병을 앓고 있고 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병하며 DPN 환자의 40%~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. 특히 PDPN의 경우 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 PDPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다.