바이오젠(Biogen)의 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙(Aducanumab)'이 FDA의 승인을 받았다.

이제까지 알츠하이머 환자와 의사가 이용할 수있는 유일한 치료법은 기저 질환보다는 기억 상실과 같은 증상이었다. 하지만 이번 승인으로 알츠하이머 치료제의 역사를 다시 쓰게 됐다. FDA가 알츠하이머 치료제를 마지막으로 승인한지 거의 20년이 지났다. 새롭고 유망한 약물이 정기적으로 등장했지만(대부분이 아두카누맙과 유사한 방식으로 작동함) 임상시험 최종 단계를 성공적으로 통과하지 못했다.

아두카누맙은 알츠하이머병의 원인물질로 추정되는 아밀로이드라는 단백질을 타깃으로 하고 있다. 아밀로이드는 잘못 접히면 끈적끈적한 플라크를 형성할 수 있다. 이 플라크는 종종 알츠하이머 환자의 뇌에서 볼 수 있다. 그러나 거의 모든 아밀로이드 표적약물이 임상시험에서 실패했기 때문에 아밀로이드 저하와 환자의 인지 및 기능 향상 사이의 관계는 불분명한 것도 사실이다.

또 임상시험에서 얻은 혼합된 결과로 인해 약물이 아직 확인되지 않은 하위그룹의 환자에서만 효과가 있는지 아니면 없는지도 정확히 모른다. 게다가 임상시험에 참가했던 환자는 18개월 동안 만 치료를 받았으므로 얼마나 오래 치료받아야 하는지, 뇌 부종을 수반하는 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)이라는 부작용을 감시해야 하는지에 대한 의문도 남는다.

따라서 FDA는 조건부로 승인을 결정했다. 이는 바이오젠이 약물의 이점과 위험을 확인하기 위해 또 다른 시험을 실행해야한다는 것을 의미한다. 이 연구는 비용이 많이 들고 완료하는데 몇 년이 걸릴 것으로 보인다. FDA는 확진 테스트가 임상적 이점을 입증하지 못할 경우 시장에서 약물을 제거하는 절차를 갖추고 있다고 언급했다.

FDA의 약물 평가 및 연구센터 소장 패트리샤 카바조니는 성명에서 “우리는 확인 시험을 수행하는데 시간이 걸릴 것임을 인정한다. 그러나 FDA는 알츠하이머 약물 개발 분야에서 엄청난 진전이 이루어지고 있다는 사실에 매우 고무돼 있으며, 앞으로 몇 년 내에 추가 치료 옵션을 승인할 기회를 갖기를 희망한다”고 설명했다.

FDA는 그러면서도 아밀로이드에 대한 아두카누맙의 효과가 알츠하이머 환자의 인지 저하를 늦출 가능성이 ‘합리적으로 가능할 것’ 이라고 내다봤다.

카바조니는 “우리는 이번 승인에 대한 관심을 잘 알고 있다”며 “우리는 철저하게 임상 시험 결과를 조사하고 고문진에게 의견을 구했으며 환자 커뮤니티의 관점을 경청하고 모든 관련 데이터를 검토했다”고 말했다.

바이오젠은 약 가격을 연간 평균 약 5만6000 달러로 책정했는데 이는 일부 예상보다 높다. 회사 주가는 한때 50% 뛰어 468.55 달러까지 올랐다가 38.34% 상승한 395.85 달러에 장을 마쳤다,

아두카누맙은 ‘애드유헬름’(Aduhelmㆍ사진)이란 상품명으로 판매된다.