한국다케다제약(대표 문희석)의 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제 ‘서스옥토코그알파’가 1일자로 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 대표적인 중증 출혈성 질환이다. 100만 명 중 1년에 0.2~1.48명이 발생하는 것으로 보고됐으며, 주로 남아에게서 발생하는 선천성 혈우병과는 달리 대부분 65세 이상의 고령의 남녀에게 모두 비슷한 비율로 나타난다.

희귀의약품이란 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 의미한다.

한국다케다제약 혈우병 사업부 김나경 총괄은 “이번 희귀의약품 지정으로 후천성 혈우병 A 환자들이 보다 안정적으로 질환을 치료할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”고 말했다.