‘헌터 증후군’(Hunter syndrome) 실험약 개발로 기대를 모았던 미국 디날리테라퓨틱스(Denali Therapeutics)에 대한 시장 반응이 차갑다.

이 회사는 26일(현지시간) 희귀 신경퇴행성 장애인 헌터증후군를 치료하기 위한 효소 대체요법인 ‘DNL310’의 초기단계 연구결과를 발표했다.

이 회사는 평가 가능한 17명의 환자에 대한 분석에서 “이 약이 표준 치료법만큼 안전한 것으로 보인다”고 밝혔다. 또 DNL310 치료 후 대부분의 환자가 헌터 증후군과 관련된 두 가지 종류의 ‘당 화합물(sugar compounds)’의 감소를 경험한 방법에 대해서도 언급했다.

이러한 화합물 외에도 이 약물이 헌터 증후군 환자에서 높은 수준으로 보이는 단백질 유형에 영향을 미치는지 여부를 연구하고 있다. 그러나 6개월 동안 5명의 환자로부터 얻은 데이터는 실망감을 자아냈다. 특징적으로 보이는 신경섬유의 감소가 완만했던 것이다.

에버코어 ISI(Evercore ISI)의 애널리스트 조쉬 쉬머는 “많은 투자자들이 신경섬유의 최소 20% 감소를 예상하고 있었다”고 평했다.

뇌의 질병은 대부분 뇌혈관장벽(blood-brain barrier)으로 알려진 세포벽 때문에 치료에 어려움을 겪는다. 이 세포벽은 게이트키퍼와 같은 역할을 해 필수 영양소를 뇌로 전달하는 동시에 독소와 유해 미생물을 차단한다.

불행히도 이 장벽이 약물이 통과할 수 있는 범위도 제한한다. DNL310과 같은 고분자 약물은 특히 어려움을 겪을 수 있다.

디날리는 조작된 항체를 사용해 장벽에 있는 세포가 약물을 뇌로 운반하도록 장려하는 기술로 이 문제를 해결하려고 노력해 왔다. 이 기술의 가능성은 이 회사의 시장 가치평가의 절반 이상을 차지할 정도로 중요하다.

디날리는 DNL310의 최신 연구는 이 기술이 의도한 대로 작동하고 있다는 추가 증거를 제공한다고 주장한다.

이 연구에는 3개의 코호트가 있으며 첫 번째 환자는 5명, 두 번째 환자는 17명, 세 번째 환자는 8명이다. 헤파란 설페이트(heparan sulfate)와 더마탄 설페이트(dermatan sulfate)로 알려진 두 가지 당 화합물의 수준을 측정한 새로운 데이터에 따르면 코호트 A는 24주 치료 후, 전자에서 평균 90%, 후자에서 평균 75% 감소했다. 코호트 B의 평가 가능한 10명의 환자 중 13주 후 헤파란 황산염 감소는 86%~92%인 반면 더마탄 황산염 감소는 62%~76%였다.

그러나 이러한 실험결과는 긍정적이지만 신경섬유에 대한 객관적 증거가 부족했다. 이는 뇌척수액의 당 화합물 수준을 “증명하기 위한 보다 객관적인 방법”으로 간주되기 때문에 매우 중요하다.

이날 디날리 주가는 15.27%나 떨어진 54.14달러에 마감했다.