엔지켐생명과학(Enzychem Lifesciences)은 항암화학방사선요법 유발 구강점막염(CRIOM) 치료제로 개발 중인 ‘EC-18’을 미국 FDA에 혁신치료제 지정(BTD)을 신청했다고 현지시간 8일 발표했다.

이번 혁신치료제 지정은 임상 2상 데이터를 기반으로 했다.

FDA 혁신 치료제 지정은 생명을 위협하거나 심각한 중증 질환의 치료를 목적으로 초기 임상시험에서 기존 치료법 대비 현저하게 개선된 임상적 유효성을 보여준 치료제를 대상으로 이루어지는 제도로 예비 임상 증거에 따르면 이 약물이 임상적으로 유의미한 평가변수가 기존 치료제보다 상당한 개선을 나타낼 수 있음을 입증했다.

엔지켐 손기영 회장은 “CRIOM 치료제로 EC-18을 FDA 혁신치료제 지정을 신청하게 되어 매우 기쁘다”면서 “이를 통해 FDA와 임상 3상 디자인에 대해 긴밀히 협력할 수 있게 됐다”고 말했다. 손 회장은 이어 “이번 지정은 화학방사선 요법으로 허약해지는 부작용을 가진 CRIOM 환자에게 새로운 치료법을 제공해야 할 시급한 필요성을 강조한다”면서 “우리는 EC-18이 현재 승인된 치료제가 없어 화학방사선 요법을 받는 CRIOM 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 것”이라고 강조했다.

임상 2상은 시스플라틴 화학 방사선 요법을 받은 편평 세포 두경부암 환자를 대상으로 EC-18을 평가했다. 독립적 데이터 안전 모니터링위원회(Data Safety Monitoring Board)이 선정한 80명 환자에게 최대 허용 용량(2000mg) 투약군과 위약군을 1:1로 무작위 배정했다.

엔지켐은 임상 2상에서 1차 평가변수인 중증 구강점막염 지속기간(SOM Duration)이 위약군 대비 100% 감소한 것을 확인했다. 또 2차 평가변수인 중증 구강점막염 발생률(SOM Incidence)은 위약군 대비 35.0% 감소시켰다. 

CRIOM은 전신 화학방사선 요법 후 구강 점막에 생기는 급성 염증이다. 통증과 섭식불능으로 인한 영양 문제, 점막 궤양으로 인한 감염 위험 증가 등 여러 문제를 유발한다.