미국식품의약국(FDA) 자문위원회는 암젠의 폐암 치료제 ‘루마크라스’(Lumakrasㆍ사진)에 대한 확진 연구결과에 대해 불신임했다.

FDA 자문단은 루마크라스의 임상시험 데이터에 대한 찬반 투표에서 반대 10표, 찬성 2표로 데이터 인정을 거부했다.

5일(현지시간)자문위원들은 ‘코드브레이크 200’(CodeBreak 200)이라고 불리는 3상 임상시험의 다양한 문제점을 언급했다. 작년에 발표된 데이터에 따르면 루마크라스는 표준 화학요법보다 암 진행을 지연시키는 데 약간의 이점이 있었지만 환자의 조기 중단과 영상 검토 불일치로 인해 결과의 신뢰성에 대한 의구심이 제기됐다.

2021년 전이성 폐암 치료제로 승인된 루마크라스는 KRAS라는 돌연변이 유전자를 표적으로 하는 최초의 약물이다. 조건부 허가를 받았기 때문에 암젠은 추가 테스트를 통해 약물의 효과를 확인해야 하는데 암젠은 코드브레이크 200을 통해 이를 확인하고자 했다. FDA는 12월까지 전체 승인 여부를 결정할 예정이다.

많은 자문위원들은 반대표를 던진 이유를 설명하면서 루마크라스에 대한 광범위한 판단을 내리기보다는 코드브레이크 200의 신뢰성 문제에 국한하여 판단했다고 밝혔다. FDA 관계자는 또한 폐 종양 축소 능력에 근거한 루마크라스의 신속 승인을 취소할 계획이 없다고 밝혔다.

그럼에도 불구하고 FDA와 자문위원들은 코드브레이크 200의 진행 방식에 많은 문제가 있음을 분명히 했다.

예를 들어 임상시험에서 화학요법 그룹에 등록한 환자 중 상당수가 치료를 시작하기 전에 중도 탈락했는데 이는 환자가 어느 그룹에 배정되었는지 알고 있었다는 신호일 가능성이 있다. 종양 영상스캔에 대한 독립적인 검토도 연구자들에 의한 검토와 상당한 차이가 있어 임상시험 편향에 대한 다른 의문이 제기됐다.

코드브레이크 200 임상시험 결과, 화학요법 대비 무진행 생존기간이 약 1개월 연장된 것으로 나타났지만 환자의 전체 생존기간에는 큰 차이가 없었다.

암젠은 투표 후 성명에서 “루마크라스에 대한 테스트를 계속 진행하고 약물의 전체 승인 경로에 대해 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.