美 FDA, 화이자 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘베크베즈’ 승인아데노관련 바이러스 기반 약물, 1회 투여로 출혈 예방…CSL '헴제닉스'와 동일한 약가 책정
미국 식품의약국(FDA)은 혈액응고 단백질을 정기적으로 주입해야하는 희귀출혈장애 치료법으로 화이자의 혈우병 B 유전자 치료제 ‘베크베즈’(Beqvez)를 26일(현지시간) 승인했다.혈우병 환자는 응고인자라는 단백질 생산을 조절하는 유전자에 결함이 있어 부상이나 수술 후 자연 출혈은 물론 심각한 출혈을 일으킬 수 있다. 주로 남성에게 영향을 미친다.화이자의 1회성 치료법인 베크베즈는 아데노관련 바이러스(AAV ...
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