블루버드가 노바티스에 1억3000만 달러에 FDA 우선심사 바우처(PRV) 매각계약을 잠정 체결했다.

이 계약의 성패는 희귀 소아 질환 PRV와 함께 판매할 수 있는 블루버드의 겸상 적혈구 질환 유전자 치료제 ‘로보셀’((lovo-cel)에 대한 FDA 승인에 달려 있다. 블루버드는 FDA가 12월 20일까지 로보셀 신청에 대한 결정을 내릴 것으로 예상하고 있다.

블루버드는 ‘자이네글로’와 ‘스카이소나’에 대한 FDA 승인으로 PRV를 획득한 바 있다. 그 후 블루버드는 이 바우처를 아르젠엑스와 BMS에 총 1억9700만 달러를 받고 매각했다.

크리스 크로츠척 최고 재무 책임자는 성명에서 이번 로보셀 PRV 매각이 “출시 예정일을 앞두고 블루버드에 중요한 희석되지 않는 자본의 원천이 될 것”이라고 말했다.

또 중증 지중해 빈혈(Beta Thalassemia) 치료제 ‘진테글로’(Zynteglo)와 소아 뇌질환 치료재 ‘스카이소나’(Skysona) 출시가 진행 중이기 때문에 2024년 중반까지 '캐쉬 런웨이'(cash runway 기업이 보유한 현금이 모두 소진되는 개월 수)가 연장될 것으로 예상한다고 밝혔다. 이 회사는 올들어 재정난에 허덕여왔다.

블루버드는 로보셀에 대한 FDA 신청서의 ‘견고함과 성숙도’를 확신한다고 강조했다. 임상시험 결과에 따르면 겸상적혈구 환자들이 자주 겪는 심각한 통증 위기를 없애고 겸상적혈구의 비율을 줄일 수 있는 것으로 나타났다. 그러나 지난 2021년 12월 FDA는 한 실험 참가자에게서 지속성 빈혈이 발생하자 18세 미만 환자들에게 부분적으로 연구 중단을 명령했다.