한국희귀ㆍ난치성질환연합회(회장 김재학)는 11일 국회 보건복지위원회 신현영 의원과 ‘희귀질환 약제 사전심의 제도 개선 방안 정책 토론회’를 개최했다고 밝혔다.

사전심의 제도는 국내 고가 치료제 심사제도 중 하나로 건강보험 급여가 적용되는 고가 치료제 투여 전 환자의 급여 적격 여부를 판단하고 이후 투약 지속 여부를 결정하는 제도다.

해당 제도를 통해 고가의 신약들이 건강보험 적용을 받을 수 있게 되었으나 의료계 입장에서 느끼는 신청 절차의 복잡성, 정규 사전 심의 회의 일정 등으로 치료 옵션이 있음에도 불구하고 환자가 치료의 시기를 놓치거나 심의를 통과하지 못해 치료를 아예 받지 못하는 경우들이 발생하고 있다.

아울러 환자들은 최초 심사는 물론 치료를 받는 중에도 언제 심사에 떨어져 치료가 중단될지 모른다는 불안감 속에서 치료를 받고 있다.

토론회를 주최한 국회 보건복지위원회 민주당 신현영 의원은 “희귀질환의 종류는 많지만 치료제가 있는 질환은 200여개에 불과하고 치료제가 있더라도 한 가정이 겪어야 하는 경제적 부담은 매우 크다”며 “의료계 일선 현장의 목소리처럼 당장 생명을 좌우하는 경우에 선진국처럼 선 투약 후 심사 제도의 도입을 적극 검토할 필요가 있다”고 말했다. 신 의원은 이어 “오늘 토론회를 통해 공론화된 내용을 바탕으로 국회에서도 제도개선을 위해 더욱 노력하겠다”고 밝혔다.

연합회 김재학 회장은 “치료제가 국내에 도입되더라도 급여가 되지 않으면 치료제의 존재 자체가 환우들에게는 ‘희망고문’이 될 수밖에 없다. 하물며 급여가 되고 있는데 사용하지 못하는 환우와 가족들의 마음은 더더욱 그러하다”며 “부디 제도에 막혀 적절한 시기에 치료를 받지 못하는 환자들이 생기지 않도록 환경이 개선되어 국내 80만명의 희귀질환 환우와 200만 환우 가족들에게 진정한 희망의 기회가 마련되길 바란다”고 밝혔다.

해당 토론회에서는 대한내과학회 회장인 가톨릭대학교 서울성모병원 신장내과 양철우 교수가 좌장을 맡고 순천향대 천안병원 방사선 종양학과 원용균 교수가 ‘희귀질환 보장성 강화 측면에서의 약제 사전심의 고찰’에 대해, 대전을지병원 신장내과 이수아 교수가 ‘의료 현장에서 본 사전심의제 개선방안’에 대해 각각 발제를 진행했다.

뒤이어 연합회, 희귀 혈액질환 비정형 용혈성 요독증후군 환우, 보건복지부, 건강보험심사평가원, 질병관리청, 미디어 관계자 등의 패널 토의가 이루어졌다.

좌장을 맡은 양 교수는 “진료현장에서 사전심사제를 경험한 의료진의 입장에서 소수의 치료제에 해당하는 사전심사제에 대한 공론의 장이 마련된 것 자체가 고무적”이라면서도 “희귀질환 치료 영역에 있어서 서류상 존재하는 급여 기준이 아니라 실제 진료현장에서 필요로 하는 급여 기준이 필요하다. 또한 급격히 나빠지는 질환에 대해서라도 심사의 기간을 당길 수 있는 방안이 마련되기를 바란다. 절차와 제도에 막혀 치료의 기회를 잃고 보통의 삶의 기회를 잃는 환우들이 더 이상 발생하지 않기 위해 오늘의 논의가 의미를 더하길 바란다”고 밝혔다.

첫 발제를 맡은 원용균 교수는 “지난 10년 간 국내에서 운영된 약제 사전심사제도결과를 후향적 분석해본 결과, 질환에 따라 최초와 유지심사에 있어서 심의 통과율이 천차만별로 나타났다. 해당 제도가 희귀질환 환자들에게 기여한 바는 분명하나 향후 전문가 집단의 적극적인 참여를 통해 각 질환의 특성을 반영하고 유연한 운영을 통해 환자들이 치료 기회를 놓치지 않도록 개선은 필요하다”고 설명했다.

실제로 진료실에서 사전심사제도를 신청하고 있는 의료진인 이수아 교수는 “의료진의 입장에서 치료제가 있고, 환자에게 도움이 될 것이라는 알면서도 약을 사용하지 못해 환자를 잃는 경험을 할 때 참담하기 이를 데 없다. 신청 절차가 복잡함에도 의료진이 신청을 하는 것은 환자를 살리려는 마음 뿐”이라며 “의료진도 납득하기 어려운 사전심의 결과에 대한 공유는 환자들에게 더더욱 와닿지 않을 것이기때문에 치료기회는 보다 먼저 보장해주는 환경이 되길 바란다”고 전했다.

보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 “한 약제임에도 적응증별로 현저히 차이나는 심사 통과율에 대해서는 검토가 필요한 영역이라고 생각한다”며, “현재 사전심의제 제도 개선을 위해 심평원과 준비 중에 있어 내년 쯤에는 구체적인 안을 발표할 수 있을 것 같다”고 설명했다.

건강보험심사평가원 내과심사 윤휘중 수석위원은 “사전 심사 승인 기준 자체는 요양 급여 기준에 맞추어 복지부에서 정하고 있고 우리나라도 호주 사례 등을 함께 감안해 기준을 마련했다”며 “승인율이 낮은 것이 환자들의 치료제 접근성을 훼손한다고 생각하지 않으며 신청하는 의료진이 급여 기준에 대한 이해도를 높여서 기준에 맞는 케이스만 신청하면 승인율 상승에 기여할 것으로 생각한다”고 밝혔다.

질병관리청 희귀질환관리과 이지원 과장은 “희귀질환을 진료했던 의료진 입장에서도 용혈성요독증후군은 사전심사제 신청 과정에서 필요로 하는 검사가 많다는 점을 이해하고 있다”며 “질병청이 진행하는 진단 지원사업을 보다 고도화해 사전 심사에 필요한 검사에도 적용하는 등에 대해 전향적으로 검토하겠다”고 언급했다.

연합회 김진아 사무국장은 “희귀질환은 진료하는 의료진을 찾는 것부터 난제인데, 사전 심사제를 신청하는 의료진의 이해 부족으로 사전심사 통과율이 낮다는 것은 선뜻 이해가 어렵다”며 “상대적으로 고가이라고는 하나 희귀질환 환자 수는 매우 적고, 재정 영향을 줄이기 위한 여러 제도가 마련되어 있는 만큼 환자를 중심에 놓고 치료 환경을 개선할 수 있는 제도가 마련되기를 바란다”고 밝혔다.