사노피와 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)는 치명적인 신경 퇴행성 질환인 근위축성 측색 경화증(ALS 루게릭병)에 대한 실험약물이 중간단계 연구에서 운동기능 저하를 늦추는데 실패했다고 16일(현지시간) 밝혔다.

사노피는 ALS로 인해 발생하는 정상 운동 기능의 편차를 측정하는 ALS 기능 평가 척도 변경이라는 주요 목표를 달성하지 못했다고 설명했다.

루게릭병은 근육의 움직임을 담당하는 뇌와 척수의 신경 세포를 파괴하여 점진적인 마비와 사망으로 이어질 수 있는 희귀 신경질환이다. 이 치료제는 신경 퇴화에 기여하는 것으로 알려진 단백질의 활성 증가를 억제하는 방식으로 작용한다.

로이터통신은 이번 실패는 미국에서 1만6000~3만2000명에게 영향을 미치고 영국의 물리학자 고(故) 스티븐 호킹을 완전히 마비시킨 ALS에 대한 효과적인 치료법을 개발하는 길에 있는 수많은 장애물 목록에서 가장 최근의 좌절을 의미한다고 전했다.

그러나 사노피는 중추신경계 질환인 다발성 경화증 환자를 대상으로 이 약물을 평가하는 중간 단계 임상시험을 계속 진행할 예정이다.

사노피와 데날리 테라퓨틱스는 지난 2018년에 파트너십을 체결하고 데날리가 개발한 신경 및 염증성 질환 치료제를 시험하기 위한 임상시험을 진행하기로 합의했었다.

미국 식품의약국(FDA)은 현재까지 루게릭병 치료를 위해 일본 기업 미쓰비시 타나베의 ‘라디카바’(Radicava), 제네릭 약물인 ‘리루졸’(Riluzole), 아밀릭스 제약의 ‘렐리브리오’(Relyvrio) 등 3가지 약물을 승인한 바 있다. 바이오젠의 ‘칼소디’(Qalsody)는 작년 4월에 FDA로부터 신속 승인을 받았다.

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