[메디소비자뉴스=오지혜 기자] 골수섬유증 표적치료제가 국내에서 처음으로 허가됐다.

한국노바티스(대표 에릭 반 오펜스)는 자사의 최초 골수섬유증 신약 '자카비'(성분명 : 룩소리티닙ㆍ사진)가 최근 식품의약품안전청 허가를 받았다고 5일 밝혔다.

또 다른 임상에서 2년간 후속 연구 결과 자카비 치료 환자의 48.3%에서 비장 크기가 35% 이상이 감소됐을뿐 아니라, ITT(Intend-to-treat) 분석에서도 현존하는 최적 치료를 받은 환자군에 비해 자카비 치료 환자군의 생존 기간을 연장시키는 것으로 나타났다.

순천향대병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 “골수섬유증은 혈액(혈구) 생성을 담당하는 골수의 이상증식이 생겨 환자 생명을 위협하는 희귀 혈액암”이라며 “그간 골수섬유증 치료제가 없었는데, 이번 자카비의 국내 허가가 골수섬유증 환자의 치료와 삶의 질 회복에 많은 도움을 줄 것"이라고 기대했다.

한국노바티스 에릭 반 오펜스 대표는 “자카비는 골수섬유증으로 고통받는 환자들의 비장비대 등의 증상을 크게 개선시킴으로써 환자들이 일상적 생활을 할 수 있도록 도와줘 전반적 삶의 질을 높여준다”며 “이미 미국과 유럽에서 골수섬유증 치료의 필수약으로 지정된 자카비가 이번 식약청 허가로 국내 골수섬유증 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하게 됐다"고 덧붙였다.

자카비는 골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 표적, 작용하고, 국내에서는 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유화증 : 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자의 치료제로 허가됐다. 치료 시작 전 환자의 혈소판수치에 따라 15mg 또는 20mg을 1일 2회로 초회 복용량을 조절하게 된다.

이미 허가된 미국과 유럽연합(EU)에서는 원발성 골수섬유증(만성 특발성 골수섬유증), 진성적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 성인 환자의 증상과 질환 관련 비장비대증 치료제로 역시 1일 2회 복용한다고 회사 측은 설명했다.

골수섬유증은 혈구 생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 굳어지는(섬유화) 질환으로, 섬유화 된 골수(scar tissue)가 혈구 생성에 오류를 발생, 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협한다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없는 것으로 알려졌다. 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5년7개월에 불과한 것으로 보고되고 있다.