국내 주요제약사들이 그간 시장성이 없어 외면하던 희귀질환치료제 개발에 앞다투고 있다.

이는 허가뿐 아니라 약가에서도 우대받고,시장 독점에서도 유리하기 때문으로 풀이된다. <표 참조>

종근당(대표 김영주)은 프래더윌리증후군(유전성 고도비만) 치료제인 '벨로라닙'을 개발 중이다.

이 회사는 글로벌 공략에 초점을 맞춰 벨로라닙의 미국 임상 3상(프래더윌리증후군)과 호주 2상(유전성 고도비만)을 진행하고 있다.

미국 자프겐사와 공동 개발 중인 벨로라닙은 임상에서 콜레스테롤 개선 및 지방량 감소가 증명됐다.

부광약품(대표 김상훈ㆍ유희원)도 최근 희귀약으로 지정된 '아파티닙 메실레이트'를 국내외에서 개발하고 있다.

국내에서는 임상 3상, 미국에서는 2상 단계다.

아파티닙 메실레이트는 표적항암제로 먼저 위암치료제로 개발되고 있고 고형암으로도 치료 적응증이 확대될 예정이다.

한독(대표 김영진)은 바이오벤처 제넥신과 함께 류마티스관절염과 루푸스 등 자가면역질환 치료제를 개발 중이다.

국내 임상 2상이 진행되고 있는 이 치료제는 기존약인 인터류킨-1 저해제보다 복약순응도가 높은 것으로 알려졌다.

인터류킨-1 저해제가 하루에 한 번 주사하는 반면 이 치료제는 1~2주에 한 번만 투약해도 효과가 나타났다는 것.

헌터증후군 치료제 헌터라제로 국내 희귀약 시장을 주도하고 있는 녹십자(대표 허은철)는 파브리병 치료제의 임상 1상을 진행하고 있다.

유전자재조합 방식으로 개발되고 있는 이 치료제는 통증을 줄인 것으로 입증됐다.

이 치료제는 헌터라제와 같이 미국과 유럽 등 글로벌 진출이 추진되고 있다.

동아ST(대표 강수형)는 희귀병인 미숙아 뇌실내 출혈과 관련해 최근 삼성서울병원, 메디포스트와 치료제(줄기세포치료제)를 공동 개발하기로 했다.

이 질환은 아직 치료제가 없는데,이 줄기세포치료제가 개발되면 동아ST는 글로벌시장을 선점할 것으로 기대된다.

동아ST 관계자는 "희귀질환치료제는 그동안 국내에서 환자 수가 적고 개발이 까다로워 외면받아 왔다"며 "그러나 희귀약으로 지정되면 허가심사 및 보험약가를 받는데 유리할 뿐 아니라 글로벌 진출이 비교적 쉽고 시장 독점의 이점이 있어 최근 국내제약사들이 개발에 잇따라 뛰어들고 있다”고 밝혔다.