바이오젠이 27일(현지시간) 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 ‘토퍼센’(Tofersen)에 대한 접근성을 넓히는 프로그램을 내놨다.

아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals 와 공동 개발하고 있는 이 치료제는 SOD1 단백질 합성을 감소시키기 위해 SOD1(superoxide dismutase 1) mRNA와 결합하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(Antisense Oligonucleotide)다. 지난 2020년 SOD1 돌연변이 환자의 뇌척수액(CSF) 내 SOD1 농도를 유의하게 감소시킨 실험 결과를 내놔 주목을 끌었으며 현재 유전성 ALS 환자 약 180명을 대상으로 위약 대조연구를 실시하고 있다. 이 연구는 7월에 결과가 나오며 안전성과 효능이 확인될 경우 FDA 승인을 요청할 계획이다.

ALS는 초기에 쇠약, 피로, 근육 조절 상실 등이 생기다가 진행되는 과정에서 마비 및 조기 사망을 유발한다. 이 때문에 많은 환자들은 치료제가 출시되기를 무작정 기다리면서 죽음을 맞이할 수 없다고 호소하고 있다. 이들은 치료 옵션이 거의 없다는 이유를 들어 바이오젠에 치료제를 더 널리 사용하게 해 달라고 요청했다. 웹사이트 ‘change.org’에는 토퍼센을 죽기 전에 사용하게 해 달라는 요청이 상당히 올라와 있다. 바이오젠은 윤리적 문제 등 여러 가지 이유로 거부했으나 이번에 승인 전 토퍼센에 대한 조기접근을 허용하기로 한 것이다.

프로그램의 첫 번째 부분은 7월 중순에 시작되는데 후기연구에서 위약그룹의 환자들이 상위 치료로 전환할 수 있게 된 이후가 된다. 이 시점에서 시험 시행 이외의 환자들 중 가장 빠르게 진행되는 SOD1 돌연변이 환자들에게만 허용된다. 두 번째는 가을에 시작하며 FDA가 추가 연구가 필요하지 않다고 판단을 내릴 경우, 조기 접근을 확대할 예정이다.

바이오젠은 성명에서 “접근 프로그램의 윤리적 의무 중에는 모든 환자가 동등한 치료를 받고 진행 중인 연구의 무결성을 유지하도록 보장하는 것이다. 이러한 의무를 해결하려면 시간이 걸리며 신중히 생각해야 한다”고 말했다. 또 FDA, 임상연구진, 윤리학자 및 환자 옹호자를 포함한 다양한 이해 관계자와 협의한 후 이번 결정을 내렸다고 부언했다.