트랜스싸이레틴(TTR) 단백질 유전자 이상으로 발생하는 새로운 유전성 아밀로이드증 약물이 동종의 베스트셀러인 ‘온파트로’(Onpattro)를 능가하는 새로운 치료제로 부상할 것이라는 전망이 나왔다,

앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 온파트로에 이어 개발 중인 주사제 ‘부트리시란’(vutrisiran)이 화제의 약물로 이 회사는 21(현지시간) 이 치료제가 트랜스싸이레틴의 심장 관련 증상에도 도움이 될 수 있다는 초기 징후를 발견했다고 발표했다.

앨나일람은 지난해 부트리시란이 3상 임상(APOLLO-B)에서 9개월 만에 이 질병과 관련된 신경학적 증상을 감소시켰다고 밝혔다.

유전성 혹은 가족성 아밀로이드증은 TTR 단백질 유전자 이상이 가장 흔한 원인인데 간에서 돌연변이 TTR 단백질이 합성돼 심장 혹은 신경이나 전신 장기에 침착되며 상염색체 우성으로 유전이 된다. 아밀로이드증은 비정상적인 단백질이 골수 혹은 간에서부터 생성돼 아밀로이드가 생겨 장기에 침착되면서 기능 장애를 유발하는 질환이다.

미국, 유럽 및 그 밖의 지역의 규제 당국은 현재 온파트로 보다 더 편리하고 오래 지속되는 버전인 부트리시란을 심사하고 있다. FDA는 4월 14일까지 승인 여부를 결정을 내릴 것으로 예상된다. 부트리시란은 3주마다 투입되는 온파트로와 달리 3개월마다 피하주사로 투여된다.

수년 동안, TTR의 유일한 치료법은 간 이식과 많은 환자들이 경험하는 신경 손상을 늦추는데 도움을 줄 수 있는 알약 뿐이었다.

그러나 나중에 발병하는 사람보다는 유전된 사람들에게 대한 전망은 최근 크게 바뀌었다. 2018년부터 엘나일람, 이오니스, 화이자 등에서 3개 의약품을 승인 받았다. 화이자 약물인 ‘빈다막스’(Vyndamax)는 심장에 문제가 있는 사람들에게 허가됐다.

몇몇 다른 제약사들도 기존 치료법보다 한 단계 높은 약을 개발하고 있다. 지난해에만 아스트라제네카와 노보노디스크가 각각 TTR 약물을 획득했고, 인텔리아테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 유전자 편집 치료제도 가능성을 보였다.

시장전문기관 슈티펠 애널리스트 폴 마테이스는 “아폴로-B에 대한 직접적인 판독은 논쟁의 여지가 있지만 새로운 결과는 보기 좋다”며 이 약물이 “매우 효과적인 것으로 보인다”고 밝혔다. 심장 질환으로 특징지어지는 더 빠르고, 더 치명적이며, 훨씬 더 흔한 버전을 가진 TTR 환자들에게 도움이 될 수 있는지 여부에 대해 확실히 대답하지는 않았다.

월가의 분석가들과 투자자들 사이에서는 엘나일람의 이 약물이 성공할 것이라는 신뢰가 높았다. 그러나 지난해 12월 브리지바이오( BridgeBio)에서 나온 유사 약물의 약효가 위약 복용자들 보다 떨어져 시장의 분위기가 싸늘해졌었다.