치료비용이 25억원에 달하는 한국노바티스의 척추성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘졸겐스마’<사진>가 어떤 방식으로 급여 문턱을 넘을까?

업계에서는 ‘킴리아’와 같이 치료성과 기반 환급기전이 적용될 것으로 보고 있다. 즉 투약한 환자에서 일정 기간 환자 상태를 의무적으로 수집해 성과평가 결과에 따라 투약 후 효과가 없는 환자에 대해서는 제약사에서 일정 금액을 환급하는 방식이다.

졸겐스마는 지난달 22일 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정한 이후 약제급여평가위원회(약평위) 심의를 앞두고 있는데 건강보험심사평가원 장용명 개발이사가 “급여를 검토하고 있다”고 8일 밝혔다.

장 이사는 “원샷 치료제 등 개인 맞춤형ㆍ유전자 치료제인 초고가 신약이 결정 신청됨에 따라 초고가 신약 맞춤형 급여 등재 제도를 마련했다”면서 “킴리아주, 졸겐스마주 등 약제들은 원샷 치료제이나 높은 가격, 장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 기존 평가방법으로 비용 효과성 입증에 한계가 있어 성과평가 및 총액제한 등 위험분담이 필요한 상황”이라고 했다. 이어 “졸겐스마도 효과에 대한 불확실성 등을 극복하기 위해 킴리아와 동일하게 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다"고 덧붙였다.

장 이사는 “일정 금액 이상 청구 시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 계약을 조건으로 급여하고 등재 4년 차 이후 위험분담 재평가 대상에 포함한다”고 덧붙였다.