최근 국내 제약바이오기업들이 AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스) 벡터(Vector, 전달체) 기반 유전자치료제 개발에 공을 들이고 있다.

최초의 AAV 벡터 기반 유전자치료제인 스위스 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’를 비롯한 '럭스터나' 등이 조 단위의 매출을 올리면서 국내 제약바이오 업체들이 앞다퉈 개발 경쟁에 뛰어들고 있다.

AAV는 몸 속에서 오랜기간 유전자 발현을 지속하고 전달 효율이 높은 장점을 앞세워 차세대 유전자 치료제로 각광받고 있다. 실제로 최근까지 미국이나 유럽에서 출시된 다수의 희귀질환 유전자 치료제는 모두 AAV를 전달체로 활용한 것으로 나타났다.

업계에 따르면 동아에스티는 UMass(매사추세츠 주립대의대)와 AAV 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다. 이번 공동연구에 특히 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수와 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수진들이 대거 참여하면서 주목을 끌었다.

이 회사는 아직 구체적인 사항은 정해지지 않았지만 특히 만성 염증질환 신약 등 면역계 질환을 타겟으로 연구개발 역량을 집중한다는 계획이다.

이연제약 또한 AAV 기반 신약 개발에 박차를 가하고 있다.

이연제약은 파트너사인 바이오벤처 뉴라클제네틱스와 습성노인성 황반변성 유전자 치료제 ‘NG101'(RY104)를 공동 개발 중이다. 현재 임상 1/2a상을 캐나다에서 진행 중으로 4분기 중 환자 투여를 시작할 예정이다. 앞으로 캐나다를 비롯한 미국 등 6개 국가로 임상을 확대한다는 계획이다. 회사는 현재 IND준비 중이라고 답했다.

회사는 특히 AAV의 원료가 되는 플라스미드 데옥시리보핵산(pDNA) 대량 상용화하는 시설을 갖추고 있다. 또 연구소 시설에서 AAV 생산할 수 있는 설비와 기술은 완비되었지만 상용화 생산을 위한 설비는 충주 공장에서 준비 중이다.

코오롱생명과학도 골관절염 유전자 치료제 '인보사'를 개발한 경험이 있는 만큼 후속 라인업으로 신경병증성 통증 치료제 'KLS-2031'를 개발 중이다. 지난 2019년 미국 1/2a상 임상시험계획(IND)승인을 받아 2020년 임상을 진행 중이며 내년 초에 임상결과 보고서가 나올 것으로 전망된다.

삼진제약은 최근 탈모치료제 연구개발 기업 에피바이오텍과 유전자 치료제 기술 개발을 위한 업무협약을 맺고 개발 경쟁에 가세했다. 탈모 항체치료제 'EPI-005'와 유전자 가위를 이용한 유전자 교정 지방줄기세포 치료제 'EPI-007'등을 개발 중이다.

앞으로 에피바이오텍의 기술을 접목해 플랫폼을 확장하고 혁신 신약 개발 성공 가능성을 높이겠다는 구상이다.

바이오벤처 마크헬츠는 지난 9월 해암바이오와 심혈관 질환 치료용 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자 치료제개발을 위한 업무협약을 맺었다. 마크헬츠는 표적 전달체의 개발과 생산, 보급을 해암바이오는 치료 유전자의 선발 및 임상시험을 담당하게 된다.

이를 통해 심혈관질환 및 당뇨병 분야의 혁신적 유전자 치료제 개발에 나선다는 복안이다.

한편 AAV 벡터는 유전물질(DNA, RNA 등)을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체로 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 낮으며 형질주입(Transfection)이 어려운 중추신경계와 근육, 안구 등에도 유전자 전달이 가능하다.

시장조사 기관 이벨류에이트 파마에 따르면 유전자치료제 24% 이상이 AAV 벡터를 활용한다. 또 유전자치료제 시장은 2023년 37억2900만 달러(약 4조9200억원) 규모에서 2026년 160억 달러(21조1400억원) 규모로 급성장할 것으로 전망했다.