식품의약품안전처(처장 오유경)는 신속한 제품화 지원으로 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 작년 9월부터 운영 중인 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 '네페콘캡슐(부데소니드)'과 '페그세타코플란 주사제(페그세타코플란)'를 각각 지정했다고 7일 밝혔다.

GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다.

네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증치료에 사용하는 의약품이며, 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다.

IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환으로 국내 환자는 약 9000여 명으로 추산된다.   

식약처는 네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분(부데소니드)을 이용하여 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이며, 이처럼 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다고 밝혔다.

페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이며, 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환으로 국내 환자는 약 500여 명에 달한다. 

GIFT 대상은 ▲심사 기간 최소 25% 단축(예, 120근무일→90근무일) ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.

자세한 GIFT 지정 현황 등 관련 정보는 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 국민소통→ 적극행정 → 혁신제품 신속심사(GIFT 안내 페이지)에서 확인할 수 있다.