무한대로 치닫는 생물학 데이터와 날로 총명해지는 인공지능(AI)이 결합하면 질병 퇴치 열쇠를 찾을 수 있을까?

대화형 인공지는 챗봇 ‘챗지피티’(ChatGPT)와 이미지 생성 AI 프로그램인 ‘달리’(DALL-E) 등과 같은 트랜스포머(빅데이터 병렬 처리) 모델을 이용한 AI가 등장하면서 생물학 빅데이터들의 분석에 활용될 것으로 예상된다. 특히 DNA, RNA와 단백질 및 질환 관련 신체 정보 등에 대한 통합 분석을 통해 신약 개발 타겟과 바이오마커를 제시해줄 것으로 기대하고 있다.

유안타증권 하현수 연구원은 21일 보고서를 통해 “질환 관련 유전자 정보는 RNA 치료제에서 활용도가 높을 것으로 보이며 RNA 치료제 파이프라인이 빠르게 증가할 것”이라면서 “특히 DNA, RNA 등 유전체와 단백질 정보를 융합한 ‘멀티 오믹스’(omics) 분석이 AI 기술 발달에 따라 더욱 빠르게 증가할 것”이라고 내다봤다.

보고서에 따르면 차세대 염기서열 분석(NGS) 기술 발달로 유전체 빅데이터가 더욱 커졌고 싱글 셀 분석이 가능해지면서 세포 1개 단위 유전자 분석까지 가능해졌다.

생물학 빅데이터와 AI를 이용한 분석으로 질병과 관련 있는 유전자나 단백질을 새로 찾거나 표적 부위 등에 대한 정보를 제공할 수 있다. 이같은 멀티 오믹스 연구와 유전체 전체를 분석하는 전장 유전체 연관분석(GWAS) 등 대규모 데이터 분석으로 질병의 원인이 되는 유전자 정보 및 변이에 대한 정보를 제공, 새로운 바이오마커에 대한 연구도 빨라질 것으로 예상된다.

유전자 변이와 연관성이 높은 것으로 알려진 암에서 멀티 오믹스를 활용한 암 유발 변이 및 바이오마커 연구가 가장 활발할 것으로 예상하지만 알츠하이머, 심혈관, 대사, 만성 질환에서도 바이오마커 활용 치료법이 적용되고 있어 실제로는 다양한 활용이 예상된다.

보고서는 유전자 빅데이터의 증가와 AI 를 이용한 데이터 분석으로 질환 관련 유전 정보는 지속적으로 증가할 것으로 예상했다. RNA 간섭(RNAi) 치료제는 향후 안티센스 올리고 핵산(ASO), siRNA 등과 mRNA 의약품 개발 속도를 증가시킬 것으로 내다봤다. 

이 같은 인공지능 활용을 바탕으로 의료 패러다임이 정밀 의학으로 변화하면서 조기 진단과 함께 바이오마커 기반 맞춤 치료 시장의 성장이 예상된다. 특히 바이오마커는 임상에서 중요한 성공 요인이다. BIO(Biotechnology Innovation Organization)에 따르면 바이오마커를 동반한 의약품 개발 성공률(임상 1상~승인)은 15.9%로 바이오마커를 동반하지 않은 의약품 개발 성공률 7.6%보다 두 배 정도 높다.

단계별로는 임상 2상에서 성공률 차이가 크다. 이는 유효성 평가를 시작하는 2상 특성상 치료 효과가 높을 것으로 예상되는 바이오마커를 기준으로 임상 환자를 모집할 경우 시험군과 대조군의 임상 결과 차이가 크고 통계적 유의성도 높기 때문이다.

보고서는 또 이 같은 바이오마커 활용으로 희귀질환과 종양학 중심의 신약 개발의 집중과 바이오마커를 동반한 약물 개발 추세는 계속될 것으로 예상했다. 바이오마커를 동반한 신약 개발의 경우 임상 성공률 향상과 소규모 임상에서도 통계적 차이를 확인할 수 있어 개발 속도 증가, 비용 감소 효과까지 얻을 수 있다.

보고서는 질환 유전자 정보 확보로 RNA 치료제가 가장 큰 혜택을 받을 것으로 기대하면서 수혜 기업으로는 에스티팜을 꼽았다.

하현수 연구원은 “에스티팜은 니토덴코 아베시아(일본), 애질런트(미국) 등과 함께 주요 ‘올리고’ CDMO 기업으로 다수의 올리고 CDMO 트랙레코드를 보유하고 있다”면서 “노바티스와 앨나이람이 개발한 RNAi 고지혈증 치료제인 ‘렉비오’ 상업화 배치 생산을 통해 대량 생산 경험 및 선제적 CAPA 증설로 향후 올리고 수요 증가에서 가장 큰 수혜가 예상된다”고 분석했다.

하 연구원은 “에스티팜은 mRNA 관련 주요 기술인 Capping 기술과 LNP 기술을 보유하고 있어 올리고 CDMO 사업과 함께 mRNA 사업이 모멘텀이 될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.