미국 식품의약국(FDA)은 블루버드 바이오의 겸상적혈구질환 유전자 치료제인 ‘로보셀’(lovo-cel)에 대해 외부 전문가의 조언을 구하지 않기로 결정했다.

이 결정으로 블루버드는 경쟁사인 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동 개발한 ‘엑사셀’(exa-cel)과는 다른 규제 경로를 밟게 됐다. 버텍스는 이달 초 투자자들에게 FDA가 자문위원회 회의를 열어 이 옵션을 검토할 계획이라고 밝힌 바 있다.

FDA 결정은 이례적이다. 로보셀은 우선 심사를 받았으며 FDA는 12월 20일까지 답변을 약속했었다. 버텍스와 크리스퍼도 우선 심사를 받았으며 12월 8일까지 답변을 받을 것으로 예상된다.

자문위원회를 생략하기로 한 FDA의 결정은 기관 검토자들이 블루버드 치료법에 대한 견해가 더 통일되어 있음을 나타낼 수 있다. 또는 단순히 블루버드가 개발 중인 치료법에 대한 선호도가 더 높다는 의미일 수도 있다고 미국 의학전문지 바이오파마다이브가 평했다.

FDA 위원회는 지난해 6월, 유사한 방식으로 전달되는 블루버드 유전자 치료법 두 가지를 만장일치로 지지했으며 두 치료법 모두 승인을 획득했다.

투자은행 스티펠(Stifel)의 애널리스트 벤자민 버넷은 고객들에게 보낸 메모에서 “FDA가 블루버드 신청서를 검토한 후 편안함을 느꼈을 뿐만 아니라 로보셀의 신청 절차가 길어지면서 최신 데이터에 더 익숙해졌을 수 있다”며 “규제 상황은 본질적으로 불투명하다. 하지만 버텍스와 크리스퍼의 선택이 궁극적으로 FDA 승인을 받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

버텍스의 CEO인 레쉬마 케왈라마니는 지난 1일 투자자들과의 통화에서 “새로운 작용 메커니즘을 고려할 때 자문위원회를 열기로 한 결정은 놀랄 만한 일이 아니다. 이 회의는 환자들의 의견을 듣고 엑사셀의 혁신적 잠재력을 강조할 수 있는 기회가 될 것”이라고 말했다.

미국에는 약 10만명의 환자가 겸상 적혈구 질환을 앓고 있으며 이는 환자의 수명을 현저히 단축시키는 진행성 쇠약성 질환이다. 현재 이 질환의 근본적인 유전적 원인을 해결할 수 있는 치료법은 없다.