MSD는 사전 계획된 중간 분석에서 자사의 약물인 ‘웰리렉’(Weliregㆍ사진)이 다른 신장암 치료제 인 ‘에버로리무스’(everolimus)보다 질병 진행 예방 부분에서 훨씬 더 나은 것으로 나타났다고 18일(현지시간) 밝혔다.

MSD는 “이 임상시험의 두 번째 주요 목표는 웰리렉이 환자를 더 오래 생존시킬 수 있다는 것을 보여주는 것이었다”면서 “전체 생존율 측정에 대해 ‘개선 추세’가 있었지만 통계적 유의성에 도달하지 못했다고 밝혔다.

그러나 웰리렉은 어떤 식으로든 약물에 반응한 환자의 비율이 통계적으로 유의미한 것으로 간주돼 또 다른 주요 테스트에서 성공했다고 부언 설명했다. 또 전체 생존율은 후속 분석에서 추가로 평가할 예정이라고 밝혔다.

MSD는 이 연구의 수치 데이터를 공개하지 않았지만 규제당국과 결과를 공유하고 다가오는 의학회의에서 발표할 계획이다.

이 회사에 따르면 웰리렉의 부작용은 이전 연구에서 관찰된 것과 ‘일관성’이 있었다고 한다. 현재 이 약의 라벨에는 배아-태아 독성에 대한 블랙박스 경고가 표시돼 있다. 또 산소 및 적혈구 결핍 환자 모니터링에 대한 추가 경고 및 예방조치가 있다. 웰리렉의 가장 흔한 부작용으로는 두통, 메스꺼움, 피로, 현기증, 빈혈, 헤모글로빈 감소 등이 있다.

MSD의 임상시험에는 특정 암 발병에 관여하는 두 가지 단백질인 ‘PD-1/L1’과 ‘VEGF-TKI’를 표적으로 하는 약물로 치료한 후 신세포암이 진행된 환자 740여 명이 등록했다.

이 회사 연구소의 말기 종양학 개발 책임자인 마조리 그린에 따르면 진행성 신세포암은 현재 생존율이 낮기 때문에 이러한 환자들은 생존을 유지하고 질병을 억제할 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요하다. 일부 추산에 따르면 올해 미국에서 약 8만2000건의 신장암이 새로 진단되고 약 1만5000명이 이 질환으로 사망할 것으로 예상된다.

그린은 성명에서 “이번 임상시험은 이러한 치료법 이후 진행성 신세포암에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 3상 임상시험이며 최근 몇 년 동안 이 질환에서 잠재력을 입증한 최초의 새로운 메커니즘”이라고 말했다.

웰리렉은 간단히 말해 HIF-2α로 알려진 단백질의 생성을 방해하는 방식으로 작용한다. 이 단백질은 신체가 산소 가용성의 변화에 반응하는 방식을 조절하는 데 도움이 되지만 특정 암의 성장에도 영향을 미칠 수 있다.

MSD는 2019년 10억 달러를 투자해 펠로톤 테라퓨틱스(Peloton Therapeutics)를 인수해 웰리렉을 확보했다. 인수 발표 2년 후, 미국 식품의약국(FDA)은 전신에 비암성 종양을 형성하는 희귀 유전질환인 본 히펠-린다우병(von Hippel-Lindau disease) 성인 환자 치료제로 웰리렉을 승인했다. 지난해 웰리렉 매출은 1억2300만 달러를 기록했다.

FDA의 승인은 VHL 질환과 관련된 신세포암종 환자 중 절반이 웰리렉 치료에 반응을 보였다는 소규모 연구에 근거한 것이다. 이 연구는 또한 신경계 또는 췌장에서 발견되는 특정 종류의 종양을 가진 수십 명의 환자를 등록했으며, 해당 그룹의 전체 반응률은 각각 63%와 83%로 나타났다.

MSD는 현재 다양한 신체 부위에 영향을 미치는 고형 종양 치료제로서 웰리렉을 단독 또는 ‘키트루다’(Keytruda)나 ‘렌비마’(Lenvima)같은 다른 항암제와 병용 평가하는 12개 이상의 다른 연구를 진행 중이다.

하지만 이러한 치료법의 잠재력을 확인한 신약 개발사는 머크뿐만이 아니다. 캘리포니아에 본사를 둔 생명공학사인 아쿠스 바이오사이언스(Arcus Biosciences)는 현재 진행성 고형 종양 또는 투명 세포 신세포 암종 환자를 대상으로 ‘AB521’이라는 HIF-2α 억제제를 테스트하기 위한 초기 단계 임상시험 참가자를 모집하고 있다.

연방 임상시험 데이터베이스에 게시된 내용에 따르면 이 연구는 2026년 초에 결과가 나올 것으로 예상된다.