로열티 파마(Royalty Pharma)는 페링 파마슈티컬스(Ferring Pharmaceuticals)의 새 방광암 치료제 ‘애드스틸라드린’(Adstiladrin)의 향후 판매 지분을 소유하는 계약을 체결했다.

24일(현지시간) 양사가 발표한 바에 의하면 이번 계약은 유전자 치료제에 대한 최초의 로열티 계약으로 애드스틸라드린의 미국 내 순 매출에 대한 5.1%의 로열티를 확보하기 위해 3억 달러를 선불로 주고 특정 제조목표를 달성할 경우 2억 달러를 추가로 지급하기로 했다. 이 경우, 미국 내 순매출액에 대한 로열티가 8%에 달하게 된다.

페링은 9월부터 ‘조기경험 프로그램’(Early experience program)을 통해 이 치료제를 처방할 수 있도록 하고 광범위한 출시를 뒷받침할 수 있도록 지원한다.

지난해 12월 페링은 표준 치료에 반응하지 않는 고위험 방광암 치료제로 애드스틸라드린의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다.

애드스틸라드린은 인터페론 알파-2b라는 단백질을 코딩하는 유전자 변형 아데노브리우스를 통해 방광으로 전달되는 방식으로 작용한다. 이 단백질은 방광암과 싸울 수 있도록 신체를 돕는 역할을 한다.

로열티의 CEO인 파블로 레고레타는 성명에서 “드스틸라드린이 블록버스터 잠재력을 가지고 있다고 믿는다. 애드스틸라드린의 출시를 지원하고 가능한 한 많은 환자에게 제공할 수 있도록 자금을 제공하게 되어 기쁘게 생각한다”고 말했다.

가장 수익성이 높은 로열티 수입원은 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭포성 섬유증 치료제 ‘트리카프타’(TRIKAFTA)이지만 애브비의 암 치료제 ‘임브루비카’(Imbruvica), 바이오젠의 다발성 경화증 블록버스터 ‘티사브리’(Tysabri)같은 의약품에서도 매 분기 수 천만 달러의 수익을 올리고 있다.

유전자 치료는 더 불확실한 상업적 전망이 될 수 있다. 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’(Zolgensma)를 제외하면 현재까지 미국에서 승인된 다른 유전자 치료제는 별다른 매출을 올리지 못했다. 페링이 경험하고 있듯이 유전자 치료제를 만드는 것은 저분자 알약이나 항체 주사제를 생산하는 것보다 훨씬 더 어렵다.

애드스틸라드린은 2022년 승인을 앞두고 계약 시설의 제조 문제로 FDA의 승인을 거부당했다. 이런 여파로 작년에 7400만 달러의 손실을 기록했다.