빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 미국에서 최초의 암 유전자 편집 의약품에 대한 인체시험을 시작했다.

5일(현지시간) 염기편집으로 알려진 정밀 유전자 편집기술의 선구적 개발업체인 이 회사는 성명을 내고 ‘BEAM-201’이라는 치료법에 대한 연구에서 첫 번째 환자에게 투약했다고 밝혔다. 이 임상시험은 T세포 급성 림프모구 백혈병( T-ALL/T-LL)로 알려진 공격적인 형태의 혈액암 환자 100여명을 대상으로 진행되고 있다.

이 연구가 시작됨에 따라 BEAM-201은 미국에서 임상시험에 들어간 최초의 유전자 편집 치료제가 됐으며 여러 유전자를 편집하는 ‘멀티플렉스 편집’(multiplex editing)으로 만든 세포 치료제를 환자에게 투여한 최초의 사례가 됐다.

이 편집은 CD7, TRAC, PDCD1, CD52로 알려진 4가지 유전자의 발현을 제거하도록 설계됐다.

빔은 이 접근법이 더 강력하고 내구성 있는 치료법으로 이어질 수 있다고 주장한다. 회사는 성명에서 BEAM-201이 변형된 세포가 서로를 죽이거나 시간이 지남에 따라 약해지는 성향 및 동일 세포치료와 관련된 다양한 문제를 회피할 수 있는 잠재력을 언급했다.

또 빔은 동시 편집을 통해 더 강력한 기증자 유래 또는 ‘기성품’ 세포 치료제를 만들 수 있다고 설명했다. 이러한 동종 치료법은 시중에 나와 있는 개인 맞춤형 CAR-T 치료법보다 더 편리할 수 있다. 하지만 지금까지의 연구 결과로는 암세포 살상 능력이 더 강력한지 여부는 입증되지 않았다.

빔의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 성명에서 “동종 T세포를 활용할 수 있는 능력을 포함한 CAR-T 치료의 완전한 치료능력은 동시 유전자 편집과 더 높은 수준의 세포공학을 통해서만 실현될 수 있다고 믿는다”고 말했다.