미국 식품의약국(FDA)은 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP)을 앓는 환자를 위한 예방 또는 주문형 효소 대체요법으로 다케다의 ‘애드진마’(Adzynma)를 승인했다.

9일(현지시간) FDA에 따르면 cTTP는 혈액 응고 조절을 담당하는 효소를 만드는 ADAMTS13 유전자의 질병 유발 돌연변이로 인해 생기는 유전성 혈액 응고 장애다. 이 효소가 결핍된 환자는 몸 전체의 작은 혈관에 혈전이 생긴다.

FDA는 cTTP의 증상이 일반적으로 유아기에 발생하지만 성인기에도 나타날 수 있으며 임신 중에 먼저 나타날 수 있다고 밝혔다. cTTP 환자는 심각한 출혈, 뇌졸중 및 중요한 장기 손상으로 고통받을 수 있다. 지금까지 치료는 일반적으로 예방적 혈장 기반요법을 중심으로 이뤄졌다.

애드진마는 ADAMTS13 유전자의 재조합 형태로 결핍된 효소의 낮은 수준을 대체해 환자를 돕는다. 보호효소 대체요법의 경우 질병 증상의 위험을 줄이기 위해 약물을 투여하지만 환자가 급성 질환을 앓고 있을 때 필요에 따라 투여하기도 한다.

애드진마는 보호요법의 경우, 격주에 한 번씩 정맥을 통해 투여하며 효소 대체요법의 경우 하루에 한 번 투여한다.

FDA는 애드진마 또는 혈장 기반요법으로 6개월간 치료받은 46명의 cTTP 환자를 대상으로 한 임상시험을 바탕으로 승인을 내렸다. FDA는 임상시험 6개월 후 환자들이 다른 약물로 전환했다고 밝혔다. 효능은 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 발생률과 TPP 증상, 추가 투여 필요성 발생률에 따라 결정됐다.

다케다는 주문형 효소대체요법의 경우 임상시험기간 동안 예방 및 주문형 코호트 모두에서 애드진마에 반응한 급성 TTP 사건의 비율을 조사했다. 모든 급성 및 아급성 TTP 사건은 애드진마 또는 혈장 기반 요법으로 치료한 후 해결됐다고 FDA는 설명했다.

안전성 측면에서 애드진마와 관련된 가장 흔한 부작용은 두통, 설사, 편두통, 복통, 메스꺼움, 상부 호흡기 감염, 현기증, 구토 등이었다.