미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 파트너사인 아스트라제네카의 신경병증 질환 치료제 ‘와이누아’(Wainua)를 승인했다.

이 약물은 전 세계적으로 약 4만명의 환자에게 영향을 미치는 유전성 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN)이다. 트랜스티레틴 아밀로이드증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 것을 특징으로 하는 진행성 질환이다.

아스트라제네카에 따르면 이 질환은 뇌와 척수 외부의 신경을 손상시키며 치료하지 않으면 10년 이내에 치명적일 수 있다.

와이누아는 집에서 한 달에 한 번, 피하주사를 통해 투여하는 최초의 희귀질환 치료제다. 이 약은 LICA라는 새로운 유형의 기술을 사용해 단백질이 생성되는 간을 표적으로 삼도록 설계됐다.

이전에 승인된 치료법, 즉 앨나일램 파마슈티컬스의 ‘온파트로’(Onpattro)나 ‘암부트라’(Amvuttra) 혹는 아이오니스가 이미 시판 중인 유사 약물 ‘테그시디’(Tegsedi)보다 적은 용량으로도 치료 효과가 있다.

아이오니스의 최고경영자(CEO)인 브렛 모니아는 “ATTR-PN을 앓고 있는 환자 중 20%만이 치료를 받고 있는 것으로 추정된다”며 “이 시장은 한 명 이상의 사업자가 큰 성공을 거둘 수 있는 시장이다”고 말했다.

윌리엄 블레어(William Blair)의 애널리스트인 마일스 민터는 ATTR-PN 치료제로만 전 세계 최대 매출이 약 7억5000만 달러에 달할 것으로 추정했다.

모닝스타(Morningstar) 애널리스크 카렌 앤더슨 “우리는 여전히 앨나일램이 시장에서 리더십을 유지할 것으로 예상하지만 자가 투여 이점이 있는데다 글로벌 협력 파트너인 아스트라제네카를 통해 좋은 위치를 확보하고 있다고 생각한다”고 밝혔다.

아이오니스와 아스트라제네카는 또 심장 근육 질환인 심근병증을 유발할 수 있는 다른 형태의 질병을 치료하기 위해 이 약을 테스트하고 있다. 전문가들은 이 약이 심근병증 치료제로 확대 승인될 경우 총 최고 매출이 35~70억 달러 가 될 것으로 예상하고 있다.