올해에 주목해야 할 최고의 미국의 생명과학 스타트업은 어디일까?
미국 의학전문지 바이오스페이스(BioSpace)는 3일 2022년 9월~2023년 9월까지 시리즈 A 펀딩을 받은 바이오벤처 30곳을 선정했다. 바이오스페이스는 시리즈 펀딩 뿐만 아니라 재무 상황, 파트너십, 파이프라인, 성장 잠재력 등 다양한 지표를 바탕으로 선정했다고 밝혔다.
선정 결과 매사추세추주와 캘리포니아주의 벤처기업들이 독차지 했고 희귀 의약품 및 유전자 치료제 개발에 집중하고 있는 것으로 나타났다. 가장 많은 투자금을 받은 스타트업은 6위를 차지한 리나데이드 테라퓨틱스로 RNA 유전자 치료제를 개발하는 업체고 1위로 선정된 라포트테라퓨틱스는 시리즈 AㆍB를 통해 2억5000만 달러(약 3290억원)를 유치했다.
◇1위 라포트 테라퓨틱스(Rapport Therapeutics), 창사: 2023년 3월, 소재지: 미국 매사추세츠주 보스턴, 캘리포니아주 샌디에고, 모금액: 시리즈 A: 1억 달러, 시리즈 B: 1억500만 달러=가장 많은 투자금액을 받은 스타트업으로 생명공학 전문 벤처 캐피탈인 써드락벤처스(Third Rock Ventures)와 얀센 뉴로사이언스(Janssen Neuroscience)가 파트너십을 맺고 출범시킨 회사다. 이 회사의 주요 파이프라인은 약물 내성 발작 장애 표적 치료제로 현재 임상 1상을 진행하고 있다.
이 회사 CEO인 아베 세세이(Abe Ceesay)는 “신경 장애에 대한 현재 치료제는 비특이적이지만 수용체 연관 단백질(RAP)을 이용하는 라포트의 기술은 효과적이고 내성이 강한 치료제”라고 밝혔다. 시리즈 A 발표에서 이 표적 치료제는 신경 장애의 근본이 되는 특정 신경해부학적 영역의 수용체를 전례 없는 정밀도로 처리할 수 있다고 했다.
◇2위 아포지 테라퓨틱스(Apogee Therapeutics), 창사: 2022년 12월, 소재지: 미국 매사추세츠주 월섬, 모금액: 시리즈 A: 2000만 달러, 시리즈 B: 1억4900만 달러=아포지는 2023년 8월, 아토피성 피부염 및 기타 염증성 질환을 치료하기 위해 개발 중인 후보물질 ‘APG777’의 임상 1상 환자에 투여했다. APG777은 천식 치료제로도 개발하고 있는데 현재는 전임상 단계에 있다.
이 회사 CEO인 마이클 핸더슨(Michael Henderson)은 2022년 12월 시리즈 B 발표 당시 “아포지는 항체 개발 전문회사로 우리는 환자들에게 의미 있는 단계 변화를 제공할 새롭고 참신한 항체를 개발할 것”이라고 밝혔다. 구축할 것입니다. 갖고 있다”고 말했다.
2023년 파라곤 테라퓨틱스(Paragon Therapeutics)에서 분사된 아포지는 2023년에 기업공개(IPO)를 신청한 몇 안 되는 생명공학 기업 중 하나다.
◇3위 카고 테라퓨틱스(CARGO Therapeutics), 창사: 2023년 3월, 소재지: 미국 캘리포니아주 샌마테오, 모금액: 시리즈 A: 2억 달러=이 회사는 지난해 기업공개를 한 스타트업으로 지난해 11월에는 3억1500만 달러 이상을 모금하겠다는 계획을 발표하기도 했다. 카고는 IPO 자금 중 약 2억2000만 달러를 CD22를 표적으로하는 재발성 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) CAR-T 세포 치료제(CRG-022) 임상 2상 자금으로 사용할 계획이다.
CRG-022 치료제는 임상 1상에서 LBCL 환자의 50% 이상에서 지속적인 완전 반응을 보였고 이 치료제는 FDA로부터 혁신 치료제로 지정되었다.
◇4위 아에라 테라퓨틱스(Aera Therapeutics), 창사: 2023년 2월, 소재지: 미국 매사추세츠주 케임브리지, 모금액: 시리즈 A 및 B: 1억9300만 달러=이 회사는 MIT와 하버드(Harvard) 공동 연구소인 Broad Institute의 유명한 과학자 펑장(Feng Zhang) 교수와 유타 대학교 잭슨 셰퍼드(Jason Shepherd) 연구소의 기반 기술을 바탕으로 유전자 치료제 전달 분야에 진출했다.
펀장 교수가 CEO를 맡고 전 앨나일람(Alnylam) CEO와 종양학 책임자가 이사회에 합류했다.
이 회사는 시리즈 A, B 모금 당시 다양한 유전학 치료 기술(모달리티)를 탐구하고 환자에 미치는 영향에 따라 우선순위를 다르게 둘 것이라고 밝힌바 있다.
◇5위 니도 바이오사이언스(Nido Biosciences). 창사: 2023년 5월, 소재지: 매사추세츠주 워터타운, 모금액 시리즈 A, B 및 시드머니: 1억900만 달러=5AM 벤처스(5AM Ventures) 창설엔진인 4:59 Initiative를 통해 설립되었다. 이 회사가 개발하는 첫 후보물질인 ‘NIDO-361’은 케네디병으로 알려진 척수구근 근위축증(Spinobulbar Muscular Atrophy SBMA) 환자를 대상으로 임상 1상을 진행 중이다. 케네디병은 남자에게만 유전되니는 X 염색체 관련 유전 질환으로 골격근과 근육 손실을 일으키는 희귀 유전성 신경근 질환이다. 발현 시기는 30~50세이지만 어린 연령대에 발현된 보고도 있다. 국내에서도 작년 12월에 임상시험대행업체(CRO) 인 메드페이스(Medpace)가 식품의약품안전처로부터 임상 허가를 받았다.
◇6위 리나데이드 테라퓨틱스(ReNAgade Therapeutics, 매사추세츠주 캠브리지, RNA 치료제 개발업체, 시리즈A: 3억 달러) ◇7위 오비탈 테라퓨틱스(Orbital Therapeutics, 매사추세츠주 캠브리지, RNA 치료제 개발업체, 시리즈A: 2억7000만 달러) ◇8위 앱데라 테라퓨틱스(Abdera Therapeutics, 캘리포니아주 맨로파크, 방사선 의약품 개발업체, 시리즈A: 1억4200만 달러) ◇9위 소노테라(SonoThera, 캘리포니아주 샌프란시스코, 미세기포(microbubble) 유전자 치료제 개발업체, 시리즈A: 6075만 달러) ◇10위 비터루트 바이오(Bitterroot Bio, 심혈관 면역 치료제 개발업체, 캘리포니아주 팰로알토, 시리즈A: 1억4500만 달러)