미국 식품의약국(FDA)은 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근이영양증 유전자 치료제 확대 사용을 오는 6월 21일까지 검토할 것이라고 16일(현지시간) 밝혔다.

FDA는 또 새로운 신청서를 논의하기 위해 외부 전문가 회의를 개최할 계획이 없다고 부언했다.

사렙타의 유전자 치료제인 ‘엘리비디스’(Elevidys)는 지난해 6월 듀센병을 앓고 있지만 아직 걸을 수 있는 4~5세 어린이를 대상으로 조건부 승인을 받았다. 이번 확대 승인은 유전자 치료법 사용과 관련해 연령 및 보행 능력에 대한 제한을 없애는 것이다.

사렙타 연구진은 엘레비디스의 효능을 확인하기 위한 연구에서 주요 목표를 달성하지 못했다. 하지만 사렙타는 그동안 수집한 증거를 종합하면 엘리비디스가 질병에 영향을 미치고 있음을 입증한다고 주장했다. 분석가들은 FDA가 요청을 검토하기 위해 외부 전문가 그룹을 소집하지 않을 것이기 때문에 승인 가능성을 낙관적으로 보고 있다.

윌리엄 블레어(William Blair)의 애널리스트 팀 루고는 투자자들에게 보낸 메모에서 “외부 전문가에게 먼저 검토를 요청하지 않고 사용 확대를 고려하겠다는 FDA의 의지는 전체 승인으로의 확대 및 전환에 대한 긍정적인 신호”라고 말했다.

지난해 10월, 엘리비디스는 4~7세 환자의 운동 기능을 크게 개선한다는 확인 임상시험에서 목표에 실패했다. 하지만 이 치료법은 환자가 바닥에서 일어나는 데 걸리는 시간과 10m를 걷는 능력을 크게 개선하는 2차 목표는 달성했다.

더그 잉그램 최고경영자(CEO)는 “증거의 총체성이 FDA 관계자들에게 약물 사용 확대를 고려하도록 설득했다”고 말했다.