미국 FDA가 전 세계의 관심 사항이었던 대사 이상 지방간염(MASH) 치료제를 최초로 승인했다.

FDA는 14일(현지시간) 미국 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)의 ‘레즈디프라’(Rezdiffra 레스메티롬ㆍ사진)을 F2~F3기 질환의 중등도 및 중증 간 섬유증 MASH 치료용 약물로 승인을 했다. FDA의 보도자료에 따르면 레즈디프라는 중등도에서 진행된 간 섬유증을 동반한 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH) 환자의 식이요법 및 운동과 함께 치료하는 데 사용된다.

전문가들은 이번 승인으로 MASH 진단 및 치료에 획기적인 변화가 일어날 수 있다고 예상했다.

레즈디프라는 1759명을 대상으로 한 임상 3상(MAESTRO-NASH)에서 두 가지 주요 평가 지표를 충족하여 질병 해결과 간 섬유화를 크게 개선했다. 지난달 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 데이터에 따르면 52주 동안 투여한 레즈디프라군은 위약군 대비 MASH 관해 비율에서 유의미한 성과를 보였다. MASH 활성점수 2점 이상 감소 비율은 레즈디프라 80mg 투여군 26%, 100mg 투여군 30%로 확인됐다. 또 레즈디프라는 비알코올성 지방간질환(NAFLD) 활성 점수 악화 없이 섬유증이 한 단계 이상 개선된 비율도 최대 25.9%로 나타났다.

레즈디프라는 간 항상성을 유지하는 데 도움이 되는 갑상선 호르몬 수용체 베타(THR-β)를 표적으로 하는 약물이다. 간에서 레즈디프라에 의해 THR-β 작용제가 활성화되면 간 지방 축적이 감소하는 것으로 알려져 있다.

마드리갈의 임상시험을 지원한 퍼스펙툼(Perspectum) CEO인 라자르시 바네르지(Rajarshi Banerjee)는 “MASH는 대규모 치료영역이며 수백만명의 환자에게 영향을 미친다”면서 “아직 승인된 치료제가 없어 비록 효능이 제한적이긴 하지만 마드리갈이 첫 번째 치료제를 차지할 것”이라고 밝혔다.

MASH 시장은 2021년 국제 과학 학술지 MDPI(Multidisciplinary Digital Publishing Institute)에 발표된 논문에 따르면 종전의 비알코올성 지방간염(NASH)으로 알려진 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH)은 전 세계 인구 1000명 중 5.3명 꼴이라고 밝혔다. 미국에서는 전체 간세포암 발병의 18%를 차지하고 있다.

하지만 간 및 심장 대사 질환 치료제를 개발하는 생명공학 기업인 89bio의 CEO인 로한 팔레카르(Rohan Palekar)는 MASH 환자는 예상보다 많을 것이라고 말했다. 그는 “현재 비만과 당뇨병 환자가 병원에 오면 의사는 식단과 생활 방식에 대해 상담하지만, 치료제가 없어 반드시 MASH 치료를 하지는 않는다”면서 “승인된 약이 생기면 MASH 진단이 늘어날 것”이라고 설명했다.