미국 식품의약국(FDA)은 28일(현지시간) 아케비아 테라퓨틱스(Akebia Therapeutics)의 혈액 강화제 '바프세오'(Vafseo 바다두스타트)를 승인했다.

이 약은 만성 신장질환으로 인한 빈혈 환자용 이며 FDA는 2년 전 이 약의 안전성에 대한 우려로 거부한 바 있다. 이번 결정은 2020년부터 바프서를 사용해 온 일본의 안전성 데이터와 아케비아가 최초 신청 전에 완료한 임상시험을 검토한 후 내려진 것이다.

작년에 FDA는 광범위한 안전성 제한 및 경고와 함께 GSK의 ‘제스듀브록’(Jesduvroq)이라는 유사 제품을 승인했다.

바프세오는 최소 3개월 이상 투석을 받은 신장 질환 환자에게만 사용할 수 있다. 라벨에는 혈전으로 인한 심혈관 합병증 위험에 대한 블랙박스 경고가 포함되어 있다.

의약품 개발자들은 암젠의 ‘에포젠’(Epogen)과 같은 주사형 생물학적 제제의 대안으로 제스듀브록과 바프세오와 같은 알약을 더 안전하고 편리하게 사용할 수 있기를 바라며 연구해 왔다. 제스듀브록과 바프세오는 생물학적 제제처럼 에리스로포이에틴(erythropoietin)이라는 천연 혈액 생성 단백질을 모방하는 대신, HIF-PH라는 단백질을 차단해 인체가 마치 고도가 높은 환경에 있는 것처럼 반응하도록 속인다. 이때 적혈구 생성이 촉진된다.

그러나 FDA는 이 약이 생물학적 제제보다 안전하지 않다고 보고 있으며 블랙박스 경고문에서 데실라이트당 11g 이상의 헤모글로빈 수치를 목표로 하는 것은 위험하다고 명시하고 있다. FDA는 바프세오를 사용하는 의사는 수혈의 필요성을 줄일 수 있는 저용량을 사용해야 한다고 말했다.

FDA가 바프세오를 처음 거부하자 아케비아는 만성 신장질환으로 인한 빈혈 환자를 위한 철분 보충제 및 인 조절제 승인 약물인 ‘오릭시아’(Auryxia)를 마케팅하면서 구조조정을 통해 직원의 42%를 해고했다.

FDA가 제스듀브록을 승인한 데 이어 바프세오 재신청을 받아들이면서 아케비아는 생명줄을 잡았다. FDA는 제스듀브록 승인과 바프세오 재제출에 대해 FDA 외부 전문가들의 권고에 따라 투석을 받는 환자에 대해서만 사용을 허용하고 투석이 필요할 만큼 질병이 진행되지 않은 환자에게는 사용을 허용하지 않았다.

투석 환자만 대상으로 한 이 약물의 전망은 불투명하다. GSK는 2023년 연례 보고서에서 제스듀브록의 매출이 약 3300만 달러에 불과하다고 보고했다.

이런 불투명한 전망 때문인지 승인 호재에도 불구하고 아케비아의 주가는 이날 거래에서 무려 18.30% 하락한 1.83 달러에 장을 마쳤다.